Terapia génica novedosa para las enfermedades del sistema nervioso central

Un grupo de investigadores ha diseñado unas vesículas lipídicas con la finalidad de utilizarlas en terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central.

Leer más

La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

Leer más

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de terapia avanzada y medicina regenerativa

La designación RMAT está diseñada específicamente para terapias de genes y células regenerativas que están diseñadas para curar, revertir o tratar de otra manera una enfermedad grave y potencialmente mortal .

Leer más

En el grupo de pacientes pequeños,terapia génica Sarepta DMD le da algo de esperanza

Los datos presentados en el 23º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial de Músculos en Mendoza, Argentina por Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, mostraron “una expresión robusta de la micro-distrofina transducida”, anunció la compañía el miércoles por la noche.

Leer más

Terapia génica para esclerodermia localizada de moderada a grave recibe designación rápida

Con esta terapia, los pacientes tomarán Veledimex para facilitar la expresión de proteínas y luego, una vez que se resuelva la fibrosis, dejarán de tomar el compuesto; al hacer esto, controlarán aún más la producción de MMP-1.

Leer más

REGENXBIO busca llevar el tratamiento de terapia génica CLN2 a la clínica

Olivier Danos, director científico de REGENXBIO, dijo que la plataforma NAV de la compañía tiene “una gran promesa para avanzar este nuevo producto candidato en nuestra línea de enfermedades neurodegenerativas”.

Leer más

Tratamiento de acromatopsia, AAV-CNGA3, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA

“Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante”.

Leer más