En el grupo de pacientes pequeños,terapia génica Sarepta DMD le da algo de esperanza

Los datos presentados en el 23º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial de Músculos en Mendoza, Argentina por Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, mostraron “una expresión robusta de la micro-distrofina transducida”, anunció la compañía el miércoles por la noche.

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Terapia génica para esclerodermia localizada de moderada a grave recibe designación rápida

Con esta terapia, los pacientes tomarán Veledimex para facilitar la expresión de proteínas y luego, una vez que se resuelva la fibrosis, dejarán de tomar el compuesto; al hacer esto, controlarán aún más la producción de MMP-1.

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REGENXBIO busca llevar el tratamiento de terapia génica CLN2 a la clínica

Olivier Danos, director científico de REGENXBIO, dijo que la plataforma NAV de la compañía tiene “una gran promesa para avanzar este nuevo producto candidato en nuestra línea de enfermedades neurodegenerativas”.

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Tratamiento de acromatopsia, AAV-CNGA3, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA

“Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante”.

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Terapia génica podría ofrecer nueva esperanza para pacientes con miopatía miotubular

Los Frase pudieron mantener vivo a Joshua durante 16 años, pero desafortunadamente no pudo sobrevivir lo suficiente como para participar en los ensayos clínicos que comenzaron el otoño pasado.

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Preguntas y respuestas con Brian Wamhoff, PhD, Director de Innovación, HemoShear Therapeutics

HemoShear Therapeutics es una compañía de biotecnología centrada en descubrir y desarrollar medicamentos para tratar los trastornos metabólicos raros de los niños.

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