La primera terapia génica potencial para la enfermedad de Tay-Sachs produce resultados positivos a los tres meses

La terapia génica ha estado en desarrollo para esta condición durante bastante tiempo, pero Axovant acaba de anunciar que ha administrado el primer tratamiento potencial de terapia génica a un niño con enfermedad de Tay-Sachs.

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Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

“Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B”, dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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La terapia génica bloqueadora de daño nervioso podría ser útil en una variedad de enfermedades raras

La neuropatía periférica, o daño a los nervios periféricos, es un componente importante de muchas enfermedades neurdegenerativas graves, como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica.

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Terapia génica novedosa para las enfermedades del sistema nervioso central

Un grupo de investigadores ha diseñado unas vesículas lipídicas con la finalidad de utilizarlas en terapias génicas para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central.

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La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

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La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de terapia avanzada y medicina regenerativa

La designación RMAT está diseñada específicamente para terapias de genes y células regenerativas que están diseñadas para curar, revertir o tratar de otra manera una enfermedad grave y potencialmente mortal .

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En el grupo de pacientes pequeños,terapia génica Sarepta DMD le da algo de esperanza

Los datos presentados en el 23º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial de Músculos en Mendoza, Argentina por Sarepta, con sede en Cambridge, Massachusetts, mostraron “una expresión robusta de la micro-distrofina transducida”, anunció la compañía el miércoles por la noche.

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