Esta designación fue otorgada al medicamento como tratamiento para la leucemia prolinfocítica de células T, una forma rara de cáncer de la sangre.
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Según una historia de BioPortfolio, el Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de febrero de 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que se ha logrado en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.
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Para pacientes más jóvenes diagnosticados con enfermedad activa, se recomienda el tratamiento para comenzar de inmediato. Además, los médicos también deben recomendar que los pacientes más jóvenes busquen oportunidades de tratamiento en ensayos clínicos.
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Congenital Hyperinsulinism International (CHI) está ofreciendo una beca de investigación piloto para generar nuevos conocimientos sobre la hiperamonemia por hiperinsulinismo (HIHA, también llamada GDH-HI), con el objetivo de agregar conocimientos que conduzcan a nuevos y mejores tratamientos, y una cura algún un día.
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Sin embargo, recibir el alta no significa que el cáncer no vuelva a aparecer, “el 20% de los enfermos pediátricos que fallecen por esta enfermedad es por las recaídas”, señala el Dr. Luis Madero, especialista en Oncología Pediátrica
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La Conselleria de Sanidad se ha quedado a medio camino en su intento por comprar más baratos hasta 27 medicamentos para tratar enfermedades raras. Así se desprende de cómo se ha resuelto el acuerdo marco para el suministro de medicamentos huérfanos que la conselleria lanzó en febrero.
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La detección precoz a través del cribado neonatal, con la prueba del talón, es clave para frenar la evolución de la enfermedad en las primeras fases.
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Galápagos conserva el derecho del desarrollo futuro de GLPG-2737 en indicaciones no relacionadas con la FQ.
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La colaboración exitosa con los PAG puede respaldar y potencialmente acelerar la revisión regulatoria de nuevas terapias para tratar enfermedades raras y también puede ayudar a explicar las limitaciones a menudo inevitables sobre los datos de eficacia y seguridad.
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A nivel mundial existe un estimado 200 medicamentos para el tema de tratamientos específicos, pero en México sólo se tiene acceso a poco más de 25 de estos, y no todos se incluyen en el cuadro básico de las instituciones de salud.
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Katherine Stultz, directora general en España y Portugal, expone los progresos en terapias basadas en CAR-T, la investigación traslacional con base en España y la entrada en áreas como la Neurología.
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El advenimiento de la terapia génica representa un cambio en la medicina como un todo; la idea de modificar el ADN de un individuo para prevenir o tratar enfermedades raras y potencialmente mortales es tan profundo como arriesgado.
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Él fue diagnosticado por primera vez cuando solo tenía un año de edad.
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El presidente de Estados Unidos ha firmado una nueva ley que otorga “derecho a probar” con medicamentos que aún no han salido al mercado en la nación norteamericana.
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El problema económico es que las empresas pueden quedarse sin pacientes a los que tratar porque ya han curado a todos los enfermos. O incluso puede que nunca llegaran a tener suficientes pacientes en caso de terapias génicas para enfermedades extremadamente raras.
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