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La compañía farmacéutica Roche ha anunciado la publicación, en la revista The New England Journal of Medicine, de los datos del estudio en Fase III Haven 3, en el que se evaluó Hemlibra (emicizumab) como tratamiento profiláctico, administrado cada semana o cada dos semanas, para pacientes adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII.
Johnny Mahlangu, quien es miembro de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS, en la ciudad sudafricana de Johannesburgo, explica que “en el estudio Haven 3, Hemlibra muestra una reducción clínicamente significativa en el número de sangrados en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, al mismo tiempo que ofrece múltiples opciones de dosificación subcutánea”.
Por su parte, la responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, la doctora Sandra Horning, apunta que, “en la actualidad, las opciones de tratamiento profiláctico para las personas con hemofilia A pueden requerir de infusiones intravenosas frecuentes y, a pesar de ello, muchos de ellos continúan teniendo hemorragias que pueden provocar daño articular a largo plazo”.
Según los datos del estudio Haven 3, la profilaxis con Hemlibra administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas redujo significativamente las hemorragias tratadas en el 96 y en el 97 por ciento de los individuos en comparación con los que no recibieron tratamiento profiláctico.
A la espera de aprobación por la FDA
A principios de este año, la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) otorgó la designación de Terapia Avanzada y la Revisión Prioritaria a Hemlibra para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, basándose en los datos del estudio Haven 3. Asimismo, Roche espera que la FDA tome una decisión sobre su aprobación antes del 4 de octubre.
La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo y, aproximadamente, el 50 y el 60 por ciento sufre una forma severa de hemofilia.
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Fuente: https://goo.gl/sZfGH1
