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A pesar de la efectividad, la aprobación acelerada para medicamento contra porfiria hepática aguda en duda

Estados Unidos:

Según una historia de wtvbam.com, la compañía de desarrollo de fármacos Alnylam Pharmaceuticals ha declarado recientemente que parece menos probable que su terapia de silenciamiento génico givosiran obtenga la aprobación acelerada en el corto plazo. Aunque el fármaco ha sido eficaz en los ensayos como tratamiento para la porfiria hepática aguda, en una comunicación reciente con la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU., La agencia sugirió que podría necesitar más datos antes de seguir adelante.

Sobre la porfiria y la porfiria hepática aguda

La porfiria es un grupo de enfermedades que se caracterizan principalmente por la acumulación de porfirinas en el cuerpo, que puede causar daño a la piel y al sistema nervioso. Estas enfermedades genéticas heredadas, son de forma aguda o crónica y son causadas por mutaciones que causan una deficiencia de cierta enzima que normalmente procesa las porfirinas. La porfiria hepática aguda es una forma específica en la que la enzima deficiente se produce en el hígado y en la que los síntomas aparecen con rapidez y gravedad. Un ataque puede ser provocado por una variedad de drogas, alcohol, fumar, estrés, ayuno o cambios hormonales. Los síntomas incluyen dolor abdominal intenso, convulsiones, cambios sensoriales, debilidad muscular, alucinaciones, ansiedad, confusión e irritabilidad. Un ataque de porfiria hepática aguda es una emergencia médica y debe administrarse inmediatamente una infusión de hemo arginato.

Un bache en el camino

Alnylam esperaba solicitar la aprobación acelerada antes de que se completara su ensayo clínico. Sin embargo, parece que hay una buena probabilidad de que la FDA solicite a la compañía que espere hasta que se publiquen los datos completos de la prueba. El juicio aún tiene seis meses para el final. Es probable que algunas de las dudas de la agencia estén relacionadas, lamentablemente, con algunos de los datos de seguridad que se han publicado hasta ahora. En el ensayo, el 22 por ciento de los pacientes que utilizaron givosiran experimentaron efectos secundarios adversos graves en comparación con solo el 10 por ciento en el grupo de control.

Esto no necesariamente descalifica el medicamento para su aprobación, ya que givosiran pudo reducir los niveles de ácido aminolevulínico, una proteína que se ha relacionado con un aumento de los ataques en pacientes con porfiria hepática aguda. Actualmente no hay medicamentos aprobados específicamente para el tratamiento de la porfiria hepática aguda.

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Fuente: https://goo.gl/TZtcn6

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