Estados Unidos:

Según una historia de BioSpace, la compañía de biotecnología Partner Therapeutics, Inc., anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al producto sargramostim de la compañía, comercializado en Leukine. Leukine se aprobó por primera vez para uso público en 1991 y obtuvo la designación como terapia para la proteinosis alveolar pulmonar. El socio se centra principalmente en el desarrollo de terapias para mejorar los resultados del tratamiento del cáncer.

Sobre la proteinosis alveolar pulmonar

La proteinosis alveolar pulmonar (PAP) es un trastorno raro del pulmón que se caracteriza por la acumulación de compuestos lipoproteínicos en los alvéolos, espacios en el pulmón que desempeñan un papel central en el intercambio de gases y la ventilación. Hay una serie de posibles causas de esta enfermedad. Estos incluyen la exposición al polvo o productos químicos, como una complicación de ciertos tipos de cáncer o debido a infecciones pulmonares. Sin embargo, la causa más común es autoinmune; esta autoinmunidad hace que los macrófagos (un tipo de glóbulo blanco) que normalmente están presentes en el pulmón estén ausentes. Los síntomas incluyen dificultad para respirar, fiebre, tos y pérdida de peso. El curso de la enfermedad en imprevisible; Algunos pacientes pueden ver que su enfermedad progresa, mientras que otros pueden ver cómo su enfermedad desaparece por sí sola. El trasplante de pulmón o lavado de pulmón entero son tratamientos comunes.

Acerca de la designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano suele reservarse para terapias destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras. En los Estados Unidos, esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas. Además, el medicamento debe ofrecer ventajas en cuanto a la efectividad o la seguridad con respecto a los tratamientos disponibles en la actualidad, o debe satisfacer una necesidad médica que actualmente no se cumple. La designación de medicamento huérfano confiere una serie de beneficios a la empresa receptora. Estos incluyen la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad del mercado si el medicamento se aprueba para uso público.

Acerca de Leukine

Leukine está actualmente aprobado para un total de seis indicaciones diferentes, incluida una aprobación a principios de este año para el síndrome de radiación aguda. Funciona al estimular la producción de una variedad de diferentes glóbulos blancos y promover su funcionalidad.

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Fuente: https://goo.gl/EbggZk