Estados Unidos:

El síndrome del intestino corto es un trastorno de mala absorción que hace que el cuerpo no reciba los líquidos o nutrientes que necesita. Puede causar deshidratación y desnutrición, además de otras complicaciones.

Gattex es un medicamento aprobado para el tratamiento de pacientes adultos con SBS que requieren apoyo parenteral. El soporte parenteral significa que el paciente tiene que recibir los nutrientes que necesita por vía intravenosa. Desafortunadamente, ha habido pocas o ninguna opción para los pacientes pediátricos que requieren asistencia intravenosa.

Espero que cambie pronto.

La droga

Gattex fue enviado para la aprobación de la FDA para pacientes pediátricos en septiembre de este año y acabamos de recibir la noticia de que su solicitud ha sido aceptada para su consideración. Debemos saber antes de marzo de 2019 si los niños tendrán acceso o no a Gattex.

Específicamente, la aprobación significaría que los pacientes de 1 a 17 años podrían recibir la inyección.

El objetivo principal de este nuevo desarrollo es, por supuesto, proporcionar a los pacientes pediátricos la nutrición que les falta. Pero, también podría potencialmente ayudar a fomentar la independencia. Muchas personas que viven con SBS dependen del cuidado parenteral. Si se aprueba este tratamiento, puede ayudar a los pacientes a tener un mayor control de su propia condición y mejorar su bienestar general.

Eficacia de la droga

La aplicación de Gattex está respaldada por dos ensayos de fase 3 que demostraron la seguridad y eficacia de los medicamentos.

Uno de los estudios encontró que más del 50% de los pacientes tratados con el medicamento lograron una reducción en el soporte parenteral de 20% o más en las primeras 24 semanas. Para aquellos que no recibieron el medicamento, solo el 11% tuvo esta tasa de mejoría. Aún más increíblemente, 5 niños en ese estudio fueron eliminados completamente del apoyo parenteral al final de las 22 semanas. En el grupo placebo, ningún niño tuvo ese éxito.

La aprobación de este medicamento no solo significaría una mejor opción de tratamiento para los pacientes pediátricos, sino que también podría mejorar su calidad de vida.

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Fuente: https://goo.gl/mUVCZQ