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Sarepta rebota en datos para terapia génica de distrofia muscular de la cintura y extremidades

Las acciones en Sarepta aumentaron con datos positivos para su terapia génica para una forma de distrofia muscular, después de sufrir un trío de contratiempos en los últimos meses.

El ensayo en etapa inicial en la distrofia muscular de la cintura y extremidad Tipo 2E (LGMD2E), una forma rara de la enfermedad de desgaste muscular, mostró que tres pacientes mostraron mejoras en la fuerza muscular y la función nueve meses después de una dosis única del candidato SRP-9003 de Sarepta .

Utilizando medidas como las pruebas de caminata de 10 y 100 metros, el tiempo para subir y una subida de cuatro escalones, el ensayo mostró que los pacientes tratados con la terapia génica obtuvieron mejores resultados que «lo que predeciría un grupo de historia natural de la misma edad» dijo Sarepta. También tuvieron reducciones significativas en la creatina quinasa, un biomarcador para el daño muscular.

Los tres sujetos, de cuatro a 13 años, provenían de la primera cohorte en el ensayo de Sarepta y se les asignó una infusión única de SRP-9003 a una dosis de prueba preliminar. Ahora se probará una segunda dosis más alta a medida que Sarepta se prepara para estudios adicionales de SRP-9003, así como terapias genéticas para otras formas de LGMD, dijo el director ejecutivo de la compañía, Doug Ingram.

El ensayo de fase 1 / 2a es una buena noticia muy necesaria para Sarepta, que fue rechazada en agosto por el rechazo de la FDA de Vyondys 53, un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que habría ampliado el número de pacientes elegibles para el tratamiento con su terapia de omisión de exón.

La semana pasada, se presionó aún más a la compañía después de que una terapia rival de omisión de exón de NS Pharma, dirigida al mismo grupo de pacientes con DMD, se presentó para su aprobación en los EE. UU. Con la posibilidad de vencer a Vyondys 53 en el mercado.

Sarepta ya vende una terapia de omisión de exón de DMD, Exondys 51 (eteplirsen), en los EE. UU. Después de una controvertida aprobación de la FDA en 2016, pero fue rechazada para su aprobación en Europa.

La nueva información es un respaldo importante para los programas de terapia génica de Sarepta, particularmente después de que un susto de seguridad que involucrara a su candidato para DMD a principios de este año amenazara con socavar algunos datos preliminares alentadores con la terapia. Desde entonces, se ha dicho que el caso único de rabdomiólisis en un paciente de siete años se había presentado «erróneamente».

Los analistas de Leerink dijeron que los datos de SRP-9003 son «muy alentadores no solo para el programa LGMD2E sino también para la plataforma más grande», pero sonaron con cautela por el momento dado que el ensayo es pequeño y tiene una enfermedad heterogénea.

SRP-9003 está diseñado para entregar un gen que codifica la proteína beta-sarcoglicano nativa, que es deficiente en LGMD.

Las acciones en Sarepta se recuperaron alrededor del 8,5% el viernes a un poco más de $ 88, pero todavía están muy por debajo de un máximo anual de más de $ 156.


Phil Taylor

Artículos relacionados: distrofia muscular de Duchenne, terapia génica, Sarepta,

Fuente: http://bit.ly/2ASD66u

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