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El Instituto de Terapias Genéticas está trabajando para mejorar políticas y acceso a la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth y otros

El Instituto de Terapias Genéticas (IGT) es un nuevo desarrollo, destinado a mejorar la velocidad de desarrollo y la accesibilidad de las terapias genéticas.


Terapia de genes

Muchas enfermedades raras son causadas por una mutación genética singular, lo que hace que sea posible curar eficazmente la afección con terapia génica. Esto implica la modificación de genes que actualmente no funcionan o la inserción de genes que no existen donde deberían. Este tratamiento tiene potencial curativo. Como procedimiento de una sola vez, podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes.

Hasta ahora, muchos pacientes con enfermedades raras han dependido del tratamiento sintomático.

La terapia génica ya no es un sueño lejano. Algunas terapias ya han recibido la aprobación de la FDA. Numerosos ensayos están en marcha para continuar esta tendencia. Estos incluyen estudios de hemofilia A, hemofilia B, enfermedades neuromusculares, diversas formas de cáncer, enfermedad de Charcot-Marie-Tooth y otras.


CMT

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) no tiene cura, pero los investigadores esperan que la terapia génica pueda ser una opción para esta afección.

La CMT tiene varios tipos y subtipos, lo que significa que se pueden administrar diferentes genes a los pacientes según el tipo. Estos genes se administran usando un virus que es inofensivo.

Los programas preclínicos y los programas clínicos ya están en marcha.


IGT

El IGT está compuesto por un Consejo Asesor de Pacientes, científicos y líderes en la industria de la terapia génica. Su objetivo principal es mejorar el proceso de cómo se regula la terapia génica. El problema es que las reglamentaciones sanitarias se formaron sin tener en cuenta la terapia génica porque no existía. Eso significa que la aprobación de la terapia génica es lenta y el reembolso es difícil. IGT espera mejorar esto educando a las partes interesadas.

Al cambiar la política, podremos acelerar el desarrollo. Sin embargo, no solo necesitamos educar a los interesados; debemos alentarlos a colaborar entre ellos para que los descubrimientos novedosos puedan realizarse más rápidamente. Además, el IGT quiere crear conciencia sobre el método, alentando a los inversores a que estén atentos a la terapia génica.


Trudy Horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/10/institute-gene-therapies-charcot-marie-tooth-disease-cmt/

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