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Recibe designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a Protego-PD

Plakous Therapeutics lanzó un comunicado de prensa para anunciar que Protego-PD ™, su terapia para bebés con enterocolitis necrotizante (NEC), recibió las designaciones de medicamento huérfano y enfermedade pediátrica rara de la FDA. Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para NEC, lo que hace que Protego-PD sea una opción potencialmente prometedora.


Protego-PD

Protego-PD fue desarrollado por Plakous Therapeutics, una compañía bioterapéutica que se describe a sí misma como:

pionero en la curación restaurativa y regenerativa in situ con citocinas y factores de crecimiento que permanecen en la placenta humana después del parto.

Por lo tanto, tiene sentido que Protego-PD sea una terapia placentaria administrada por vía oral. Obtenga más información sobre el valor de Protego-PD aquí.

La FDA otorgó tanto la designación de medicamento huérfano como la designación de enfermedad pediátrica rara a Protego-PD. ¿Entonces que significa eso?

La designación de enfermedad pediátrica rara ofrece a los desarrolladores de medicamentos cupones de revisión prioritaria, lo que les permite obtener una revisión más rápida de sus aplicaciones de marketing.
La designación de medicamento huérfano se otorga a un medicamento o producto biológico que aborda una necesidad insatisfecha en la comunidad de enfermedades raras. Los medicamentos huérfanos ayudan a los pacientes con enfermedades raras (menos de 200,000 personas afectadas). Esta designación viene con beneficios tales como revisión prioritaria, 7 años de exclusividad de comercialización y créditos fiscales.

Enterocolitis necrotizante

La enterocolitis necrotizante (NEC) es una afección que causa inflamación intestinal, principalmente en el colon. Cuando los intestinos se hinchan, se pueden formar agujeros, permitiendo que las bacterias entren e infecten el abdomen. En general, NEC afecta a los bebés prematuros; de hecho, alrededor del 10% de los bebés prematuros desarrollarán enterocolitis necrotizante. Para bebés de muy bajo peso al nacer (MBPNM) de menos de 3 libras, el porcentaje aumenta al 90%. Sin embargo, la condición es mucho más rara en los recién nacidos a término. La enterocolitis necrotizante es fatal para aproximadamente el 30% de VLBWB.

Los síntomas generalmente aparecen dentro de los 3-12 días después del nacimiento. Éstas incluyen:

Un estómago hinchado o hinchado.
Heces con sangre
Fiebre
Apnea (pausa en la respiración)
Decoloración abdominal
Problemas gastrointestinales, como diarrea o estreñimiento.
Problemas para alimentarse
Vómitos frecuentes
Presión arterial baja
Frecuencia cardíaca lenta

Obtenga más información sobre la enterocolitis necrotizante aquí.


Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2020/06/22/necrotizing-enterocolitis-treatment-receives-orphan-drug-designation/

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