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Voces desde el frente en enfermedades raras

Las comunidades de pacientes en línea se han convertido en un recurso vital para los pacientes con enfermedades raras, y la industria farmacéutica está llegando a la idea de interactuar con ellos para obtener datos del mundo real. Ahora, estas comunidades pueden ayudarnos a mostrarnos los pensamientos de los pacientes con enfermedades raras sobre los ensayos clínicos durante COVID-19. Julie Walters de Raremark nos cuenta más.

Durante casi un siglo, los representantes de ventas se han centrado en los médicos. Después de todo, ellos son los que escriben la receta. Pero con cuatro mil millones de personas ahora en línea, más de la mitad de la población mundial, ¿es hora de reevaluar el papel de los pacientes en la decisión de prescribir?

Pew Research informa que 52 millones de adultos estadounidenses han utilizado la web para obtener información médica o de salud, y el 47% de los que buscaron información de salud para sí mismos durante su última búsqueda en línea dicen que el material afectó sus decisiones sobre el tratamiento y la atención.

Según los miembros de las comunidades de pacientes en línea de Raremark, la necesidad de informarse como paciente o cuidador es aún más aguda cuando se trata de una enfermedad rara.

Una de nuestras comunidades más grandes está en la enfermedad rara miastenia gravis (MG), con casi 3,000 miembros en todo el mundo de habla inglesa. La MG es una condición autoinmune rara, a menudo mal diagnosticada como cansancio o depresión.


«Existe la esperanza de que la próxima generación de comunidades de pacientes irá aún más lejos, utilizando inteligencia artificial para predecir qué tratamientos funcionarán mejor para qué pacientes»

Durante el mes de concientización sobre MG, le preguntamos a nuestra comunidad qué les gustaría que la gente supiera sobre esta enfermedad rara.

Aquí hay 10 respuestas típicas:

“¡Mi médico dijo que me veo bien! Estoy buscando un nuevo médico de atención primaria. ¡Le he dado tiempo de sobra para investigar!
«Necesitas encontrar un muy buen especialista».
«No tengas miedo de ser tu mejor defensor. Habla lo mejor que puedas hasta que alguien te escuche, y no retrocedas «.
¡Nadie sabe qué hacer contigo! ¡Es un juego de adivinanzas puro! «
«No soy vago ni borracho».
“Un día te sientes decente. Al día siguiente te sientes horrible. No hay rima ni razón para ello «.
«Es impredecible para mi esposo. Siempre tengo miedo «.
«No tienes que parecer discapacitado para ser discapacitado».
«Me está pateando el trasero ahora mismo. El tratamiento no funciona «.
«No está inventado. No es producto de mi imaginación. No soy hipocondríaco. No estoy inventando atención. Me duele me tropiezo. Yo lucho estoy asustado.»

Entonces, los representantes farmacéuticos, que dependen de los médicos como una ruta al mercado, pueden estar perdiendo un canal importante para los pacientes que necesitan una segunda opinión o que están listos para cambiar de tratamiento.

Las comunidades de pacientes en línea han surgido en la última década como una interfaz ética entre las compañías farmacéuticas y los pacientes. El primer conector para pacientes, PatientLikeMe (PLM), se lanzó oficialmente en 2006. CNNMoney describió a PLM como una de las 15 compañías que cambiarán el mundo. Por primera vez, PLM permitió a los pacientes compartir información y aprender de otros pacientes con enfermedades similares.

Alrededor del 11% de los miembros cambiaron de médico en función de sus aprendizajes en PLM.

Al principio, la industria sospechaba que los pacientes hablaran entre sí. ¿Qué pasa si tienen un evento adverso? ¿Qué pasa si no les gusta nuestro tratamiento y se lo dicen a otros? ¿Qué pasa si la droga de un competidor es más popular entre los pacientes?

Los primeros innovadores en el espacio utilizaron comunidades de pacientes para realizar estudios de seguridad y eficacia en el mundo real. Muchos de los resultados fueron publicados en artículos revisados ​​por pares para informar la práctica médica.

A través del trabajo duro de más de una década en Boston, PLM demostró que puede obtener evidencia confiable y del mundo real directamente de los pacientes.

Entonces, ¿dónde estamos ahora en 2020? Los ensayos clínicos se benefician del paradigma emergente de ir directamente a los pacientes y acelerar los plazos de reclutamiento.


«Pensando en los ensayos del futuro, la mayoría de los encuestados prefirió los ensayos que no requerían que fueran a la clínica para cada cita»

Y los equipos comerciales están aprendiendo dónde se pierden los pacientes en el sistema; ahora son más capaces de responder preguntas como: ¿Qué tipo de médicos ven? ¿Qué convenció finalmente a un clínico para hacer la prueba de diagnóstico correcta?

Dependiendo de las regulaciones locales, la industria farmacéutica también puede educar a los pacientes directamente sobre sus opciones de tratamiento.

Existe la esperanza de que la próxima generación de comunidades de pacientes irá aún más lejos, utilizando inteligencia artificial para predecir qué tratamientos funcionarán mejor para qué pacientes.

Como nos dijo un paciente cuando se le preguntó si algo positivo había salido de su diagnóstico de MG: “Absolutamente. Prueba de que no estaba «en mi mente», no estaba «cansado normal» y (proporcionó) una terapia, que funciona para mí».

Cambios COVID

A medida que la pandemia de COVID-19 se apodera del mundo y empuja a los sistemas de salud a situaciones sin precedentes, las comunidades de pacientes pueden brindarnos información importante sobre cómo están respondiendo las personas con una enfermedad rara.

También preguntamos a nuestras comunidades de pacientes cómo cambian sus opiniones y comportamientos durante la pandemia. Tenemos cerca de 2.000 pacientes y cuidadores afectados por fibrosis pulmonar idiopática (FPI), una afección pulmonar rara, que participan en una comunidad en línea.

La fibrosis pulmonar idiopática es una condición dura y progresiva a largo plazo que causa cicatrices permanentes en los pulmones. Los pacientes dependen cada vez más de fuentes externas de oxígeno. Actualmente, los médicos no saben qué causa la fibrosis pulmonar idiopática. Por lo general, afecta a personas entre las edades de 50-70, es ligeramente más común en hombres que en mujeres y es más común en personas con antecedentes de tabaquismo.

Los pacientes con fibrosis pulmonar idiopática son un grupo vulnerable en el mejor de los casos, y mucho menos durante una pandemia cuando las citas médicas se retrasan o cancelan. En junio, le preguntamos a alrededor de 50 de nuestra comunidad de pacientes sus opiniones sobre los ensayos actuales y los ensayos del futuro.

Sorprendentemente, el 85% todavía buscaba participar en ensayos clínicos; ahora o en el futuro.

Para aquellos que buscan unirse a un ensayo, las medidas de seguridad adicionales más importantes durante una pandemia se consideraron: limitar el número de personas en la sala de espera, exigir que todo el personal de la clínica use PPE, controles de temperatura para todos los pacientes que acuden al clínica, desinfectante de manos en la sala de espera y otras partes de la clínica, y distanciamiento en la sala de espera.

Para aquellos que no buscan ensayos, algunos mencionaron la pandemia de COVID-19 como la razón, o que no querían viajar en este momento.

Para el grupo de pacientes que no buscan ensayos ahora, una lista de verificación previa a la visita para todos los pacientes fue una medida de seguridad adicional importante que se necesitaría para que se sintieran cómodos participando en uno.

Pensando en los ensayos del futuro, la mayoría de los encuestados (tanto en los grupos de solicitantes de ensayos como en los que no los buscan) prefirieron los ensayos que no requerían que fueran a la clínica para cada cita.

En términos de recibir sus medicamentos, la mayoría de los votos fueron para un diseño de prueba que incluyó una combinación de visitas clínicas, visitas domiciliarias y citas regulares en un hospital más cercano a su hogar, o con su médico o especialista habitual, para recibir sus medicamentos.

Los pacientes percibieron una serie de beneficios de este tipo de diseño de ensayo descentralizado, incluidas las ventajas prácticas de no tener que pedir ayuda a otros para llegar a la clínica y menos tiempo de viaje.

Los pacientes con fibrosis pulmonar también agradecerían ver a su médico o especialista habitual durante un ensayo en lugar de profesionales médicos que no conocen. También sería de agradecer el uso de tecnología como FaceTime o Skype para hablar con el personal de investigación.

Para algunos, las barreras para unirse a una prueba fueron las mismas de siempre: no saben por dónde empezar a buscar información relevante. Otros primero pedirían a su médico o especialista información sobre los ensayos disponibles, o un grupo de defensa del paciente. De manera abrumadora, la información de su médico o especialista fue el factor más importante para ayudarlos a decidir si realmente participar en un ensayo.

En general, la buena noticia es que, tanto para los equipos comerciales como para los clínicos, los pacientes están más que dispuestos a ser participantes activos en su atención médica, particularmente en enfermedades raras: pandemia o no pandemia.


Julie Walters

Fuente: https://pharmaphorum.com/views-analysis-patients/voices-from-the-front-line-in-rare-disease/

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