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El tratamiento en investigación de la macroglobulinemia de Waldenström obtiene la designación de medicamento huérfano

Historia de BioSpace, la compañía de biotecnología Ascentage Pharma acaba de anunciar que recibió la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación es para el candidato a medicamento experimental de la compañía APG-2575, que se está desarrollando como una terapia para la macroglobulinemia de Waldenström (MW), un tipo raro de cáncer de sangre. Ascentage se enfoca en desarrollar tratamientos para enfermedades asociadas con el envejecimiento, el cáncer y la hepatitis B crónica.

Acerca de la macroglobulinemia de Waldenström (MW)

La macroglobulinemia de Waldenström, que también se conoce como linfoma linfoplasmocítico, es un tipo raro de cáncer de sangre que afecta a dos tipos de linfocitos B, incluidas las células plasmáticas y las células linfoplasmacitoides. Una característica distintiva de este tipo de cáncer es la presencia de una alta concentración de anticuerpos IgM. Es una forma de cáncer de sangre que progresa lentamente y muchos pacientes pueden llevar una vida activa. Si bien no se puede curar, es tratable; Algunos pacientes pueden experimentar años de remisión sin síntomas. Solo hay alrededor de 1,500 casos nuevos por año en los EE. UU. Aunque ocurre principalmente debido a mutaciones genéticas esporádicas, los antecedentes familiares aumentan el riesgo. Los síntomas incluyen pérdida de visión, dolores de cabeza, agrandamiento de los ganglios linfáticos, hígado y bazo, sangrado de nariz y encías, pérdida de peso, fatiga y debilidad general.


Acerca de la designación de medicamentos huérfanos

La designación de medicamento huérfano está reservada para medicamentos que están en desarrollo para tratar enfermedades y afecciones que se consideran raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para recibir esta designación, el medicamento debe satisfacer una necesidad médica que ningún tratamiento actual satisface; alternativamente, debe mostrar ventajas en efectividad y / o seguridad sobre las terapias disponibles actualmente. La designación confiere una serie de beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado de siete años si el medicamento obtiene la aprobación de la FDA.


Sobre APG-2575

APG-2575 está clasificado como un inhibidor de Bcl-2. Pronto se probará en ensayos clínicos de fase 1b / 2, tanto solos como en combinación con ibrutinib y rituximab como tratamiento para la macroglobulinemia de Waldenström.


James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/17/investigational-waldenstroms-macroglobulinemia-treatment-orphan-drug-designation/

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