Sobre el glioblastoma
El glioblastoma es un cáncer de cerebro poco común. También es el cáncer más agresivo que se origina en el cerebro. Se caracteriza por su rápida progresión y mala respuesta a la mayoría de los tratamientos. En la mayoría de los casos, se desconoce la causa del glioblastoma. Un pequeño número de casos evoluciona a partir de otro tipo de tumor llamado astrocitoma. Los factores de riesgo del glioblastoma incluyen trastornos genéticos como el síndrome de Turcot y la neurofibromatosis, la exposición a pesticidas, el tabaquismo y una carrera en la refinación de petróleo o la fabricación de caucho. Los síntomas del glioblastoma incluyen cambios de personalidad, dolores de cabeza, pérdida de memoria, convulsiones, vómitos y náuseas; los pacientes pueden perder el conocimiento en etapas tardías. Los enfoques de tratamiento incluyen anticonvulsivos, esteroides, quimioterapia, radiación y cirugía. Si bien una pequeña cantidad de pacientes puede sobrevivir durante varios años, el tratamiento a menudo es ineficaz y el tumor recae rápidamente. La tasa de supervivencia a cinco años es solo del tres por ciento.
Acerca de la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano se reserva principalmente para los tratamientos que se están desarrollando para enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecte a menos de 200.000 personas en los EE.UU. Para calificar, el medicamento debe satisfacer una necesidad médica no satisfecha o mostrar ventajas potenciales en eficacia y seguridad sobre los tratamientos actuales. Esta designación confiere una serie de beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de exclusividad de mercado de siete años si el medicamento obtiene la aprobación para uso público de la FDA.
Acerca de The Trial y RNL
El ensayo de fase 1 tiene un componente de «búsqueda de dosis» y el inicio de la Cohorte 6 es un paso importante en el que se administrará una dosis reforzada, que incluye un volumen de fármaco de 8,8 ml y una dosis de radiación de 22 milicurios (mCi). La RNL se está desarrollando para administrar una dosis muy fuerte de radioterapia directamente al tejido cerebral afectado de manera segura; esta dosis es hasta 25 veces mayor que la que se utiliza habitualmente.
