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Está avanzando una nueva terapia de investigación para pacientes con mielofibrosis con trombocitopenia grave

CTI BioPharma acaba de anunciar que presentará un NDA para pacritinib como una nueva opción para los pacientes con mielofibrosis que enfrentan trombocitopenia grave. La trombocitopenia es el resultado de la enfermedad en sí o de la toxicidad de ciertas terapias. Aún no se ha aprobado un tratamiento para este subconjunto de pacientes, pero es de esperar que esto cambie pronto. El proceso de presentación está comenzando ahora, pero se espera que la NDA se presente en el primer trimestre del próximo año.

Múltiples estudios clínicos han demostrado que pacritinib puede proporcionar beneficios a los pacientes.


Trombocitopenia

La mielofibrosis es un cáncer que se forma en la médula ósea. Puede causar anemia, fatiga, debilidad, así como agrandamiento del hígado y el bazo. Más de 1/3 de estos pacientes tienen trombocitopenia grave. Esto significa que tienen plaquetas bajas en sangre. La tasa de supervivencia para esta afección es de solo 15 meses.

Se ha identificado que la trombocitopenia grave puede ocurrir simplemente como resultado de la mielofibrosis. Sin embargo, también se asocia con el tratamiento ruxolitinib. Pero, si interrumpe esta terapia, no le irá mucho mejor porque la terapia es esencial para tratar la enfermedad en sí.

Está claro que se necesita una nueva terapia.


Los estudios

Esta aplicación se basará en datos de 4 ensayos clínicos. Éstos incluyen-

Fase 3 PERSIST-1
PERSIST-2
Rango de dosis de fase 2 PAC203
Fase 3 PACIFICA

La fase 3 del ensayo PACIFICA aún está en curso.

La terapia Pacritinib es un inhibidor de la quinasa oral que tiene especificidad para una amplia gama de enzimas. Uno de ellos es la familia JAK. Este grupo es un componente crítico en el desarrollo normal de las células sanguíneas. También participa en la expresión de citocinas y en las respuestas inmunitarias. Cuando estas enzimas mutan, se pueden desarrollar cánceres de sangre.

Los investigadores creen que el pacritinib puede ser beneficioso no solo para la mielofibrosis, sino también para la leucemia mieloide aguda, la leucemia mielomoncítica crónica, el síndrome mielodisplásico y la leucemia linfocítica crónica.

Pacritinib ya ha recibido la designación de fármaco huérfano para:

Policitemia vera
Trombocitemia posesencial
Meilofibrosis primaria

También tiene la designación de vía rápida para mielofibrosis.


Trudy horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/06/investigative-therapy-myelofibrosis-patients-thrombocytopenia-making-headway/

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