Filadelfia, Estados Unidos:

Un ensayo clínico de fase 1/2 de FCX-013, la terapia génica experimental de Castle Creek Biosciences para la esclerodermia localizada de moderada a grave, dosificó al primer participante.

El estudio (NCT03740724), que se espera que inscriba hasta 10 adultos con esclerodermia localizada o morfea, todavía está reclutando en su centro de pruebas en Filadelfia. Para ser elegibles, los pacientes deben no haber respondido a la terapia estándar y haber mostrado una enfermedad clínicamente inactiva durante los tres meses previos al estudio.

«La dosificación del primer paciente es un hito importante en el programa de desarrollo clínico de FCX-013, que creemos tiene el potencial de ser la primera terapia para tratar la deposición excesiva de colágeno en el sitio de las lesiones de esclerodermia localizadas en la piel y los tejidos blandos». John Maslowski, director ejecutivo de Castle Creek, dijo en un comunicado de prensa.

«Nuestra esperanza es aliviar el… impacto de la esclerodermia localizada en pacientes que actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas», agregó Maslowski.

La esclerodermia localizada es el resultado de la producción y acumulación excesivas de colágeno, lo que provoca zonas de piel duras y gruesas. Por lo general, sus síntomas se tratan con esteroides para tratar el sistema inmunológico hiperactivo y la terapia con luz ultravioleta para reducir la inflamación y suavizar la piel. La fisioterapia, bajo la supervisión de un fisioterapeuta, se usa para mejorar la función muscular y articular y controlar el dolor.

FCX-013 utiliza fibroblastos modificados genéticamente (células del tejido conectivo con un papel clave en la cicatrización de heridas) que se obtienen del paciente para administrar la metaloproteinasa 1 de la matriz enzimática (MMP-1), que descompone el colágeno. La terapia génica en investigación se administra mediante inyección intradérmica (debajo de la piel) en el sitio de las lesiones de esclerodermia localizadas y se toma junto con el medicamento oral Veledimex, que promueve la producción de MMP-1.

El ensayo de fase 1/2 evaluará la seguridad y eficacia del FCX-013. Los investigadores evaluarán los efectos secundarios de la terapia genética potencial y su capacidad para reducir la fibrosis (endurecimiento o cicatrización del tejido) durante el período de estudio de 26 semanas.

“Con nuestra tecnología patentada de fibroblastos, tenemos la oportunidad de desarrollar y evaluar nuevas terapias personalizadas que están diseñadas para durar y formuladas para ser compatibles con la biología única de cada paciente”, dijo Mary Spellman, MD, directora médica de Castle Creek.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU., le otorgó al FCX-013 designaciones de vía rápida, enfermedad pediátrica rara y medicamentos huérfanos, todos los cuales brindan incentivos financieros y regulatorios para el desarrollo clínico del tratamiento para la esclerodermia localizada. La terapia fue desarrollada originalmente por Fibrocell Science, que fue adquirida por Castle Creek en 2019.


Aisha I Abdullah, PHD

Fuente: https://sclerodermanews.com/2020/10/20/first-patient-treated-fcx-013-gene-therapy-trial-localized-scleroderma/