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Nueva terapia de medicina de precisión para la distrofia muscular de Duchenne recientemente aprobada por la FDA, próxima a ser aprobada en Canadá

Japón:

Recientemente, la FDA aprobó un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se llama viltolarsen y fue creada por Nippon-Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría de Japón.

Esta terapia se basó en el trabajo de Toshifumi Yokota, profesor de genética médica en la Universidad de Alberta.


Distrofia muscular de Duchenne

La DMD es una enfermedad genética poco común que hace que los músculos del cuerpo se debiliten lentamente. La enfermedad es causada por la ausencia de una proteína llamada distrofina. Esta proteína es responsable de mantener las células intactas.

Cuando los investigadores comenzaron a estudiar la distrofia muscular de Duchenne, intentaron utilizar el ADN para restaurar las proteínas que faltaban a los pacientes. Desafortunadamente, este enfoque resultó peligroso en modelos animales. La terapia resultó tóxica para las células de los animales y esto provocó una peligrosa respuesta inmunitaria. Aunque el sistema inmunológico está destinado a proteger el cuerpo, una respuesta inmune excesivamente entusiasta puede resultar tan peligrosa como la afección que está tratando de tratar.

Ahora, los investigadores han recurrido a moléculas sintéticas que se parecen al ADN pero que no lo son. Estos se denominan oligonucleótidos antisentido. Estas moléculas similares al ADN son más estables que el propio ADN y es menos probable que provoquen una respuesta inmunitaria grave. Esto se debe a que se unen al ARN y al ADN de una manera diferente. Viltolarsen es una de estas moléculas.


Viltolarsen

Viltolarsen fue aprobado por primera vez en Japón. Luego, el pasado mes de agosto se aprobó oficialmente en los Estados Unidos. Actualmente, está en proceso de revisión en Canadá.

Esta terapia no fue diseñada para tratar todas las formas de distrofia muscular. En cambio, se concentra en una determinada mutación del gen DMD que afecta aproximadamente al 10% de los pacientes con esta enfermedad. Por supuesto, este es solo el punto de partida.

En 2009, estos investigadores demostraron por primera vez que las moléculas similares al ADN podían restaurar la producción de proteínas. Lo que hace viltolarsen es personalizar las moléculas para una mutación genética específica, en este caso, una que causa DMD.


Viendo hacia adelante

Los investigadores tienen la esperanza de que esta terapia se pueda ampliar para ayudar a otras formas de distrofia muscular de Duchenne. De hecho, son optimistas de que el 90% de los pacientes con DMD podrían responder a esta forma de terapia. El truco consiste simplemente en personalizar cada molécula para que se adapte a la forma única de la enfermedad rara.

Además, esta investigación muestra que el campo médico sigue reconociendo la importancia de la medicina de precisión. Un enfoque único para todos no funciona para todas las condiciones. Especialmente para las enfermedades raras, los enfoques personalizados dirigidos a mutaciones específicas continúan siendo la opción más prometedora para los pacientes.


Trudy Horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/28/new-therapy-duchenne-muscular-dystrophy-approved-dmd/

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