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Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth: esta empresa acaba de recibir financiación fundamental para desarrollar un tratamiento

 San Diego, Estados Unidos:

Según una historia de Charcot-Marie-Tooth News, la compañía farmacéutica DTx Pharma ha obtenido recientemente fondos críticos que se destinarán al desarrollo de nuevos tratamientos basados ​​en ARN para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A, una enfermedad rara. Esta variante es la forma más extendida. La financiación se obtuvo a través de una subvención del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud (NIH). Estas terapias se diseñarán con un mecanismo para reducir los niveles de PMP22 con el fin de restaurar la función celular.

Acerca de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT)

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es un trastorno hereditario del sistema nervioso periférico. Se caracteriza principalmente por una pérdida progresiva de la sensación táctil y del tejido muscular en varias partes diferentes del cuerpo. La causa de esta enfermedad suele estar relacionada con una mutación genética, pero la mutación involucrada varía según la variante de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Existen múltiples tipos de enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, y todos los tipos, además del tipo 2, tienen un efecto desmielinizante. En cambio, el tipo 2 causa daño al axón neuronal. Los síntomas incluyen pie caído, atrofia muscular (generalmente en los brazos, piernas y manos), espasmos musculares dolorosos, pérdida de sensibilidad en las extremidades, escoliosis, dificultad para hablar, masticar y tragar y temblores. El tratamiento generalmente incluye terapia y cirugía para mantener la función. No hay cura. La enfermedad puede ocurrir temprano en la vida o tan tarde como entre los 30 y los 40 años.


Investigación prometedora

Estudios anteriores apoyados por la CMT Research Foundation ya han revelado ciertas moléculas que parecen ser efectivas para derribar PMP22. Estos hallazgos fueron la base para la solicitud de subvención de la empresa. El enfoque de la empresa se ha centrado en el desarrollo de moléculas de ARN de interferencia cortas. Se unen al ARN mensajero de PMP22. Esto está destinado a detener la producción de la proteína y permitir la restauración de la vaina de mielina.

DTx utiliza un método de administración patentado llamado FALCON para que las moléculas se administren de manera efectiva. Este ha sido un problema con las terapias basadas en ARN en el pasado, que el cuerpo puede eliminar rápidamente. El nuevo impulso de financiación permitirá a la empresa desarrollar su enfoque de forma más exhaustiva y potencialmente producir una terapia revolucionaria para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A.

 

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