Israel:
Informe de BioPharma Dive, Brainstorm Therapeutics, una compañía de biotecnología de Nueva York, dijo que si bien su terapia NurOwn para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) parecía tener un efecto positivo, no superó significativamente al placebo del ensayo. Al final, el grupo de placebo se desempeñó significativamente mejor de lo esperado.
El hecho de que el tratamiento NurOwn no cumpliera con el criterio de valoración principal del ensayo representa la decepción más reciente en la investigación de la esclerosis lateral amiotrófica.
Muchas de las enfermedades neurodegenerativas han desconcertado a los investigadores más capacitados, así como a las compañías farmacéuticas. Hasta la fecha, el tratamiento consta de solo dos medicamentos e incluso estos tienen enormes limitaciones.
Un camino a seguir
El CEO de Brainstorm, Chaim Lebovits, cree que dado que NurOwn se desempeñó favorablemente por sí solo, todavía existe un camino a seguir para esta terapia.
Mark Bedall definitivamente está de acuerdo. Mark participó en el ensayo de fase 3 de NurOwn y sostiene que NurOwn le salvó la vida.
En el momento de su diagnóstico, a Mark le dieron de tres a cinco años de vida, pero después de ingresar en un ensayo clínico que estudia a NurOwn y su capacidad para ralentizar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica, su movilidad ha vuelto a su nivel normal. Espera concienciar a otros sobre ELA y NurOwn.
Sobre el juicio
El ensayo, NCT03280056, es un ensayo de fase 3 doble ciego en el que ni los médicos ni los pacientes, patrocinadores u otras personas involucradas en el ensayo saben qué pacientes están recibiendo un placebo o el fármaco real.
Las células madre utilizadas en el ensayo se recolectan de la propia médula ósea de los pacientes. Luego, las células se diseñan para secretar moléculas que hacen crecer neuronas destinadas a reemplazar las células de esclerosis lateral amiotrófica dañadas. En ese momento, se vuelven a inyectar al paciente a través de su propio líquido cefalorraquídeo. El objetivo es mantener viables las neuronas motoras y durante más tiempo.
Brainstorm había estimado que el treinta y cinco por ciento de los pacientes tratados con NurOwn y el quince por ciento de los pacientes tratados con un placebo alcanzarían su objetivo principal. Esto se traduce en una mejora mensual de 1,25 puntos utilizando una escala bien conocida que mide las funciones diarias de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.
La estimación de Brainstorm cumplió su objetivo. Mostró que los pacientes tratados con NurOwn lograron la tasa de respuesta anticipada del treinta y cinco por ciento.
Sin embargo, el grupo de placebo mostró una tasa de respuesta inesperada del veintiocho por ciento, lo que provocó el fracaso del ensayo.
Ralph Kern, director de marketing de Brainstorm, sugirió una razón para la alta respuesta al placebo. Dijo que los resultados podrían haber sido influenciados por los participantes que tenían esclerosis lateral amiotrófica grave. Este número fue superior al de otros estudios de ELA y superior al esperado en el ensayo NurOwn. Explicó que estos pacientes no responden bien al tratamiento y son más difíciles de evaluar.
Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica
El inicio de la enfermedad comienza con debilidad en una extremidad, espasmos musculares o habla confusa. Las neuronas superiores e inferiores se ven afectadas. Los síntomas de esta enfermedad fatal eventualmente empeoran en la medida en que el paciente no puede hablar, moverse, comer o respirar de forma independiente.
Sobre NurOwn
NurOwn es una tecnología terapéutica celular autóloga (células del propio paciente) desarrollada por Brainstorm Cell Therapeutics. Brainstorm es un desarrollador líder de terapias con células madre adultas. Tiene su sede en Israel.
NurOwn utiliza células madre mesenquimales (CMM) aisladas de la médula ósea de un paciente. Las células madre mesenquiales pueden producir varios tipos de células, como hueso, cartílago y grasa.
¿Se puede curar la ELA?
No existe cura para la esclerosis lateral amiotrófica, aunque se encuentran disponibles ciertos medicamentos que han prolongado ligeramente la supervivencia general y proporcionan una mejor calidad de vida. El pronóstico actual desde el inicio de la ELA es de dos a cuatro años.
Sin embargo, la tecnología en la investigación con células madre ha proporcionado a los investigadores nuevas herramientas en sus esfuerzos por encontrar una cura para el trastorno.
La importancia de las células madre
Las células madre no reemplazan a las neuronas motoras enfermas. Sin embargo, las células madre trasplantadas emiten sustancias neurotróficas que generan un entorno neuroprotector y disminuyen el deterioro de las neuronas motoras.
Hay dos razones por las que los investigadores se están concentrando en las células madre:
Se necesita una gran cantidad de células para realizar pruebas. Una forma de células madre llamadas células madre pluripotentes inducidas (IPSC) tiene un parecido con las neuronas afectadas por ELA. Los investigadores pueden crear una enorme cantidad de IPSC a partir de una pequeña muestra de piel tomada de pacientes con ELA. Esto permite a los investigadores realizar pruebas con células idénticas de forma indefinida. Las células madre pueden reemplazar las células dañadas de cualquier tipo o en cualquier parte del cuerpo. Los trasplantes de células madre protegen las neuronas sanas.
Viendo hacia adelante el CEO Lebovits informa que Brainstorm está actualmente en conversaciones con la FDA. Aunque se necesitan estudios a largo plazo, en este momento los investigadores anticipan que la terapia con células madre aún podría tener el potencial de retrasar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica.
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2020/11/27/brainstorm-shares-results-phase-3-study-treat-als/
