El 14 de julio de 2021, la compañía biofarmacéutica Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (“Alkeus”) compartió a través de un comunicado de prensa que su terapia ALK-001 (C20-D3-vitamina A) recibió la designación de Terapia Avanzada de la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.

ALK-001

Según Alkeus, ALK-001 es:

Una vitamina A químicamente modificada donde el hidrógeno se reemplaza por deuterio … para disminuir la velocidad de formación de agregados tóxicos de vitamina A que se está investigando para la prevención y el tratamiento de la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad. ALK-001 se toma una vez al día por vía oral.

Actualmente, no existen opciones de tratamiento aprobadas por la FDA para pacientes con enfermedad de Stargardt. Por lo tanto, ALK-001 tiene el potencial de satisfacer una necesidad insatisfecha dentro de esta comunidad de pacientes. La designación de Terapia Avanzada se otorgó según los datos de los ensayos clínicos de fase 2. Durante el estudio, los investigadores determinaron que ALK-001 pudo detener la formación de agregados de vitamina A en los fotorreceptores y proteger contra la pérdida de visión. Se informarán más datos a finales de 2021.

En general, esta designación está destinada a acelerar el desarrollo de fármacos y la revisión de fármacos o productos biológicos que pretenden tratar enfermedades graves y potencialmente mortales. Además, la designación se otorga a productos que muestran beneficios significativos sobre los tratamientos disponibles actualmente. En este momento, ALK-001 es la primera y única terapia que ha recibido esta designación para la enfermedad de Stargardt.

Enfermedad de Stargardt

Por lo general, las mutaciones del gen ABCA4 se consideran la causa más común de la enfermedad de Stargardt. Este gen suele ser responsable del transporte de vitamina A. Independientemente, los pacientes con la enfermedad de Stargardt experimentan la muerte de conos y bastones dentro del ojo. A medida que estos mueren, los pacientes pierden progresivamente la visión. En la mayoría de los casos, la pérdida de visión se nota durante la niñez, aunque también puede ocurrir en la edad adulta. Los pacientes a menudo experimentan pérdida de visión hasta que su visión es 20/200 o peor.

Los síntomas incluyen:

  • Daltonismo
  • Sensibilidad a la luz brillante
  • Pérdida de la visión periférica
  • Puntos grises, negros o brumosos en el centro de la visión
  • Dificultad para adaptarse al pasar de entornos claros a oscuros
  • Visión borrosa o distorsionada
  • Dificultad con el reconocimiento facial

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/15/alk-001-stargardt-disease-breakthrough-therapy-designation/