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Hallazgos provisionales positivos de ensayo inicial para anemia de células falciformes

Estados Unidos:

Según un comunicado de prensa de Street Insider, la compañía biofarmacéutica Fulcrum Therapeutics, Inc., ha anunciado recientemente hallazgos provisionales positivos de su ensayo clínico de fase I en curso, que consta de cohortes de dosis única y ascendente múltiple. Este ensayo está evaluando FTX-6058, un inhibidor experimental de EED diseñado para tratar la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Este ensayo consistió en voluntarios sanos. Fulcrum se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras.

Acerca de la anemia de células falciformes

La anemia de células falciformes es un trastorno genético hereditario de la sangre. Este trastorno se caracteriza por una anomalía que afecta a la hemoglobina, que se encuentra en los glóbulos rojos y es responsable de transportar oxígeno. La anomalía hace que las células sanguíneas pierdan su forma circular típica y, en cambio, adquieran una apariencia alargada similar a una hoz. Esto es causado por una mutación genética que puede haber surgido como una defensa contra la malaria, aunque este beneficio solo ocurre en personas con el rasgo de células falciformes, no con la enfermedad. Los síntomas comienzan a aparecer alrededor de los seis meses de edad e incluyen hinchazón de las manos y los pies, accidente cerebrovascular, infecciones bacterianas y episodios agudos de dolor severo denominado crisis de células falciformes. La gravedad de la enfermedad varía, pero estos ataques pueden provocar graves deterioros en la salud y daños en los órganos. El tratamiento es principalmente sintomático, pero el trasplante de médula ósea ha sido curativo en los niños. La enfermedad afecta con mayor frecuencia a personas de ascendencia africana. La esperanza de vida es de entre 40 y 60 años.

Hallazgos provisionales

Este ensayo de fase I está evaluando la tolerabilidad, farmacocinética y seguridad de FTX-6058, y los pacientes en la porción de dosis única reciben una dosis de 2, 4, 10, 20, 30 o 40 mg. En la porción de dosis múltiples, los pacientes recibieron una dosis de 2, 6 o 10 mg todos los días durante 14 días seguidos. Los resultados de la cohorte de dosis múltiples identificaron el compromiso de la diana terapéutica, que se define como un cambio en la relación H3K27me3 / Histona total H3. Los niveles cayeron entre un 70 y un 80 por ciento. No se han informado interrupciones ni efectos adversos graves.

La compañía prevé comenzar la inscripción para otro ensayo clínico que incluirá pacientes con anemia de células falciformes más adelante en el año. Se prevé que este sea un ensayo abierto de múltiples dosis que comenzará con una dosis diaria de 6 mg e incluirá un período de tratamiento de tres meses.


James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2021/08/11/positive-interim-findings-sickle-cell-disease-trial/

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