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La FDA aprueba Welireg para la enfermedad de Von Hippel-Lindau

Estados Unidos:

Merck acaba de recibir la aprobación de la FDA para su medicamento recientemente adquirido Welireg. Este bloqueador de HIF-2α está indicado para la enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL). Esta rara enfermedad brinda a las personas afectadas una mayor probabilidad de desarrollar varios cánceres, ya que provoca la formación de tumores y quistes en todo el cuerpo. Como hay al menos 10,000 pacientes con VHL en los Estados Unidos, esta aprobación marca un gran paso en la dirección correcta para los pacientes.

Welireg para Von Hippel-Lindau

Welireg actúa para inhibir la proteína factor-2 alfa inducible por hipoxia (HIF-2α), que normalmente se acumula en pacientes con VHL. Esta acumulación conduce a un rápido aumento de los glóbulos rojos, que luego conduce a los cánceres que caracterizan esta afección.

Debido a esta capacidad, el fármaco ha sido aprobado para tratar varios cánceres relacionados con VHL, como el carcinoma de células renales, los tumores neuroendocrinos pancreáticos (TNEP) y los hemangioblastomas del sistema nervioso central que no requieren cirugía inmediata.

Se esperaba que la FDA publicara su decisión con respecto a la aprobación de Welireg en septiembre, pero ahora que se ha tomado la decisión, se espera que los suministros estén disponibles para ese momento. La aprobación se realizó en base a los siguientes resultados de un ensayo de fase 2, en el que los pacientes recibieron 120 mg de Welireg al día:

– Respuesta completa o parcial en el 49% de los pacientes con carcinoma de células renales

– Tiempo medio de respuesta de ocho meses

– Más del 50% de los participantes experimentó un tiempo de respuesta de 12 meses

– Tasa de respuesta del 63% en pacientes con hemangioblastomas del sistema nervioso central

– Tasa de respuesta del 83% en pacientes con TNEP

Viendo hacia adelante

Merck no se detiene con esta reciente aprobación. Todavía están trabajando para obtener la aprobación para indicaciones adicionales, como el carcinoma de células renales en etapa tardía. Los estudios también están investigando Welireg en combinación con Keytruda y lenvatinib.

Sobre Von Hippel-Lindau

La enfermedad de Von Hippel-Lindau es una enfermedad genética rara que se caracteriza por quistes y tumores (benignos o malignos) que crecen en todo el cuerpo, generalmente en el oído interno, columna vertebral,  riñones, tracto genital,  cerebro,  retina, páncreas y las glándulas suprarrenales. Además, las personas afectadas viven con un mayor riesgo de ciertos cánceres, como el carcinoma de células renales y los TNEP. Esta condición es el resultado de un gen VHL mutado, que se hereda con un patrón autosómico dominante si se transmite. Sin embargo, en aproximadamente el 20% de los casos, la mutación es esporádica.

Los síntomas tienden a aparecer cuando los pacientes tienen poco más de 20 años e incluyen:

  • Hemangioblastomas en el cerebro, la retina o la columna vertebral
  • Dolores de cabeza
  • Alta presión sanguínea
  • Problemas de visión, audición y / o equilibrio
  • Transpiración
  • Ataques de pánico
  • Cambios en la función pancreática
  • El tratamiento para esta afección consiste en extirpar los tumores a medida que aparecen y tratar el cáncer si se desarrolla. Se necesitan más opciones de tratamiento para esta afección.

Puede encontrar el artículo fuente aquí.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2021/08/30/fda-approves-welireg-von-hippel-lindau-disease/

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