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Presidente del síndrome de Barth hace un llamamiento a la FDA para obtener pautas adecuadas al aprobar medicamentos para enfermedades ultrararas

Estados Unidos:

Según un artículo enviado a StatNews por miembros de la Fundación del Síndrome de Barth, la FDA aprobó el medicamento Aduhelm de acuerdo con su programa de aprobación acelerada. Aunque el tratamiento parece ser un gran avance, el consenso general es que se necesitan pruebas más concretas y positivas para respaldar la aprobación. El costo de la droga es otro factor preocupante para muchas personas. La medida fue objeto de críticas en todo el país, pedidos de reforma dentro de la FDA y una carta de Emily Milligan, directora ejecutiva de Barth. La fundación fue creada en memoria del hijo de Katherine McCurdy, presidente de la fundación.

El síndrome de Barth es un trastorno genético extremadamente raro que actualmente afecta a 130 niños y jóvenes que viven en los Estados Unidos. A los miembros de la fundación les preocupa que las críticas sobre Aduhelm hagan que la FDA sea menos flexible en sus estándares para aprobar nuevas terapias efectivas y seguras.

La carta de la fundación a la FDA elogia a la agencia por su flexibilidad en la revisión de medicamentos que tratan enfermedades raras. Luego advierte a la agencia contra la pérdida del progreso que se ha logrado en la implementación de estrategias regulatorias flexibles.

La carta enfatiza que agregar más barreras a las aprobaciones de la FDA sin duda producirá una reticencia por parte de los inversionistas con respecto a la innovación biomédica y especialmente a las terapias para enfermedades raras.

La carta de la fundación destaca las siete mil enfermedades raras sin tratamientos aprobados. En total, eso representa a unos treinta millones de estadounidenses.

Variabilidad en el tratamiento del síndrome de Barth

Elamipretide, patrocinado por Stealth BioTherapeutics, parece ser una terapia prometedora para el síndrome de Barth. La FDA ha solicitado que el patrocinador, Stealth BioTherapeutics, apunte a un nuevo diseño clínico para sus ensayos con un mayor número de participantes con el fin de respaldar los análisis estadísticos de la eficacia del fármaco.

Y, sin embargo, considerando que el síndrome de Barth es excepcionalmente raro, la FDA está de acuerdo en que sería casi imposible cumplir con esos requisitos.

Se ha demostrado que la elamipretida es segura, sin embargo, el enfoque de la FDA sobre el medicamento es totalmente incompatible con sus prácticas anteriores. Si todo sigue igual, a los pacientes con síndrome de Barth se les negará el acceso a una terapia que podría haber cambiado sus vidas.

Los directores de la fundación señalan que en el síndrome de Barth las potencias de una célula, las mitocondrias, dan como resultado los síntomas característicos de Barth, como que el paciente es vulnerable a infecciones, un corazón debilitado, fatiga que es debilitante y problemas con el tracto gastrointestinal.

Los investigadores asociados con la fundación solicitaron que Stealth BioTherapeutics realizara pruebas para investigar el efecto de la elamipretida en el síndrome de Barth. El fármaco fue probado y demostró su capacidad para normalizar una sustancia que las mitocondrias requieren para generar energía para el cuerpo.

La normalización provocó un efecto positivo en la estructura cardíaca de las personas que tienen síndrome de Barth.

Pero las personas que se oponen a la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA están instando a la FDA a volver a las pautas tradicionales que se basan en la mortalidad o la morbilidad.

Muchos miembros de la fundación Barth opinan que las pautas tradicionales no son apropiadas para enfermedades muy raras. El presidente y los miembros están pidiendo a la FDA que considere que hay muy pocos pacientes con enfermedades raras disponibles para inscribirse en ensayos clínicos. Por lo tanto, el análisis de datos solo con fines estadísticos definitivamente no es apropiado para enfermedades extremadamente raras.


Rose Duesterwald

Fuente: https://patientworthy.com/2021/09/24/barth-syndrome-chairman-appeals-fda-guidelines-approving-drugs/

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