Mejora de los ensayos clínicos de enfermedades raras

Los ensayos clínicos se enfrentan a muchos obstáculos independientemente de la enfermedad que pretendan investigar. Sin embargo, los ensayos de enfermedades raras enfrentan problemas adicionales que normalmente no afectan los estudios de afecciones más comunes. Poblaciones de pacientes pequeñas, financiamiento mínimo y poca conciencia son solo algunos de estos problemas. Debido a esto, los investigadores deben ser innovadores e inteligentes al diseñar ensayos de enfermedades raras.

Outsourcing-Pharma entrevistó a dos líderes de ICON en un esfuerzo por comprender qué podemos hacer para mejorar los ensayos clínicos de enfermedades raras.

Entrevista a Scott Schliebner y Will Maier

Scott Schliebner y Will Maier son dos líderes de ICON, una organización de investigación clínica. Respondieron algunas preguntas de Outsourcing-Pharma en un esfuerzo por explicar cómo diseñar y ejecutar ensayos clínicos exitosos.

Tendencias en los ensayos de enfermedades raras

Los dos líderes señalaron que los ensayos clínicos de enfermedades raras a menudo operan bajo diferentes restricciones debido a la falta de tratamientos disponibles o necesidades médicas graves no satisfechas. Algunas de estas diferencias incluyen grupos más pequeños de participantes, costos más bajos y una mayor probabilidad de autorización de mercado.

Una tendencia que se está volviendo cada vez más popular es la promoción y la financiación desde las bases. Las organizaciones de pacientes han creado estudios de historia natural, registros de pacientes, comunidades de enfermedades raras y eventos para recaudar fondos. Estos esfuerzos ayudan a superar algunos de los obstáculos comunes que se interponen en el camino de la investigación de enfermedades raras.

Las voces de los pacientes en los ensayos de enfermedades raras

Las voces de los pacientes deben ser escuchadas cuando se trata de la investigación de enfermedades raras. Maier y Schliebner señalan que los pacientes son los «principales interesados» de un ensayo, y escucharlos es absolutamente esencial para un estudio exitoso. Sus voces deben buscarse y tenerse en cuenta al diseñar y ejecutar una prueba.

Algunos beneficios de escuchar verdaderamente a los pacientes son:

  • Desarrollo clínico más rápido
  • Inscripción rápida
  • Menos pantalla falla
  • Reduce el costo del desarrollo de fármacos
  • Reduce el número de pacientes que abandonan a mitad del ensayo

ICON ha desarrollado una herramienta para facilitar y ayudar a las interacciones entre el paciente y el investigador. Además, permite a los patrocinadores analizar y comprender realmente la carga potencial que su ensayo podría representar para los pacientes. Al final, aumenta el acceso y ayuda al proceso del ensayo clínico. Titulado Kit de herramientas de desarrollo de ensayos centrados en el paciente, es el primero de su tipo.

Incorporación de las voces de los pacientes con enfermedades raras

Los dos líderes de ICON inmediatamente señalan la variabilidad que existe dentro de la esfera de las enfermedades raras, ya sea que se refiera al estándar de atención, curso de la enfermedad u otros factores. Esta variabilidad coloca más obstáculos en lugar del desarrollo y la investigación de fármacos.

También señalaron otros problemas que existen cuando se trata de solicitar las opiniones y voces de pacientes con enfermedades raras. Muchas enfermedades raras afectan a los niños, lo que significa que los padres u otros cuidadores deben participar en el proceso del ensayo. Esto ya complica las cosas. Además, los pacientes a menudo son pocos y están diseminados por todo el mundo, lo que hace que sea difícil alcanzarlos y reunirlos. Por último, a menudo se carece de conocimientos sobre las enfermedades raras, lo que dificulta el diseño y la evaluación de ensayos.

¿Cómo se quedan cortos los investigadores en escuchar a los pacientes?

El tiempo puede ser un gran obstáculo cuando se trata de solicitar y comprender las voces de los pacientes. Los investigadores a menudo temen que incluir estas voces y opiniones ralentizará todo el ensayo, si es que tienen tiempo suficiente para considerarlo. Otro obstáculo es la comprensión mínima de cómo abordar e interactuar con los pacientes. Por último, Schliebner y Maier señalan que puede ser difícil llegar a un consenso sobre los protocolos de los ensayos, así como también es difícil incluir a los pacientes en un proceso que de otro modo sería completamente médico y científico.

Fuentes de datos e informática para mejorar los ensayos de enfermedades raras

Hay una serie de cosas que se pueden utilizar para comprender mejor el viaje del paciente, como los datos de reclamos de farmacia, los datos de reclamos de diagnóstico y los datos de reclamos de procedimientos. También nombraron los factores SES, la demografía, los niveles de utilización de la atención médica, los datos de rendimiento del sitio y los datos históricos de la tasa de inscripción como datos útiles que deben utilizarse al diseñar ensayos clínicos.

Ensayos clínicos descentralizados de enfermedades raras

Los ensayos clínicos descentralizados (DCT) no requieren que los pacientes viajen a un sitio de ensayo. En cambio, le llevan la prueba al paciente. Algunas de las herramientas que ayudan a descentralizar un estudio son las plataformas de salud móviles, la enfermería de atención médica domiciliaria, el envío de medicamentos de telesalud directo al paciente, la recopilación de datos EHM / EMH directa de eSource y los dispositivos habilitados para Bluetooth para capturar datos de forma remota.

Sopesar el impacto del tratamiento y la carga de enfermedades

Los criterios de valoración son extremadamente importantes en un ensayo y deberían funcionar tanto para los pacientes como para los reguladores. Los investigadores deben asegurarse de evitar el sesgo de selección, además de considerar la motivación del paciente para participar y las necesidades médicas insatisfechas dentro de esa comunidad.

Comité Asesor de Enfermedades Raras de ICON

ICON tiene un Comité Asesor de Enfermedades Raras (RDAC) externo que está lleno de pacientes, padres, cuidadores y defensores. Estas personas se unen para proporcionar una visión holística del panorama de las enfermedades raras, guiando el proceso de estudio para que sea compatible con los pacientes.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2021/10/07/improving-rare-disease-clinical-trials/