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viernes 17 mayo 2024
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Roche: nuevo laboratorio que apuesta por la Atrofia Muscular Espinal

Roche está reclutando pacientes para llevar a cabo los siguientes ensayos clínicos.

Nueva terapia para ALS entra en ensayos clínicos

El ensayo clínico de fase 1/2 fue diseñado para evaluar la seguridad del uso de oligos en sujetos.

Primer ensayo humano para evaluar QR-313 para Epidermolisis Bullosa Distrófica Iniciada

Agravado por la más leve protuberancia o frote, RDEB es causado por una mutación en el gen COL7A1, que no produce la proteína necesaria colágeno VII, las fibras de anclaje que mantienen la piel unida.

El tratamiento de mieloma múltiple, Galinpepimut-S, recibe la designación de vía rápida de la...

La designación proviene en gran parte de los datos positivos reportados en el ensayo clínico de fase 2 de GPS, que se presentó en la 44ª Reunión Anual de la Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula (EBMT) en Lisboa, Portugal.

Terapia con Adempas mejora el flujo sanguíneo en pacientes con HPTEC tratados con sildenafil

"El uso de riociguat [Adempas] puede reducir la necesidad de otros medicamentos antihipertensivos utilizados para tratar la hipertensión sistémica en pacientes con HPTEC, pero se necesita más investigación", concluyó el equipo.

La esclerosis múltiple a menudo puede ser precedida por síntomas anteriores

Este estudio es el esfuerzo más extenso hasta el momento para tratar de documentar los primeros signos y síntomas de la esclerosis múltiple antes de que a los pacientes se les diagnostique realmente.

Primera mutación genética vinculada a Neuromielitis óptica descubierta

Aproximadamente de 1 a 2 personas por cada 100.000 personas se ven afectadas por la NMO en todo el mundo, y con un estimado de 200,000 a 3 millones de casos en todo el mundo, la afección es más probable que afecte a las mujeres.
FDA, tratamiento, angioedema hereditario

La FDA aprueba el primer tratamiento específico para ciertos pacientes con leucemia mieloide aguda

Ivosidenib recibió anteriormente una vía rápida, revisión de prioridad y designaciones de medicamentos huérfanos.

Terapia ocupacional en salud mental y artrogriposis

El programa de radio ‘Enfermedades Raras’ del 12 de julio de 2018, dirigido y presentado por Antonio G. Armas, abordó la terapia ocupacional en...

Pfizer inicia un estudio para el tratamiento experimental de la hemofilia B

Una única dosis de la terapia génica que se evaluará, llamada fidanacogen elaparvovec, permitiría a los pacientes producir el factor IX ellos mismos en vez de tener que inyectárselo regularmente.

Pronóstico para la esclerosis sistémica se puede predecir con esta prueba simple

Si bien la prueba de caminata de seis minutos no se ha utilizado comúnmente en la esclerosis sistémica, parece tener la capacidad de desempeñar un papel valioso en la predicción de resultados para los pacientes.

La mutación única que se encuentra en las enfermedades amiloides arroja luz sobre el...

Debido a las demoras en el diagnóstico y las limitaciones en tratamientos efectivos, la amiloidosis TTR a menudo conduce a la muerte.

La edición genética durante el desarrollo fetal muestra en ratones resultados prometedores para curar...

Investigadores de la Universidad de Yale han hecho la primera demostración de la edición en ratón de genes específicos en el feto, usándola para corregir la β-talasemia, una forma severa de anemia.

El atajo de la leucemia para invadir el cerebro

Las células que se cuelan en el sistema nervioso central evaden la barrera hematoencefálica.

Activistas de pacientes hablan después de que NHS England decidiera no financiar medicamento para...

Everolimus es un inhibidor de mTOR que puede bloquear procesos involucrados en el crecimiento tumoral. Se ha demostrado que reduce los tumores cerebrales causados ​​por el CET y también puede usarse para tratar la epilepsia asociada al CET.
Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.