Dos Correctores de Próxima Generación Avanzados en el Desarrollo de Fase 3 para la Fibrosis Quística

Vertex Pharmaceuticals, Inc. anunció esta mañana que VX-659 y VX-445, dos correctores de próxima generación, están siendo avanzados en el desarrollo de Fase 3 como parte de dos regímenes de combinación triple diferentes para personas con fibrosis quística (FQ).

La decisión de avanzar los correctores se basó en datos iniciales de la Fase 2, incluidos nuevos datos de estudios en curso de la Fase 2 que mostraron mejoras absolutas medias en porcentaje de volumen espiratorio forzado en un segundo (ppFEV1) de hasta 13.3 y 13.8 puntos porcentuales desde el inicio hasta 4 semanas de tratamiento para los regímenes de combinación triple con VX-659 (400 mg QD) o VX-445 (200 mg QD), respectivamente, en personas que tienen una mutación F508del y una mutación funcional mínima (F508del / Min.).

La mutación 508del típicamente da como resultado una actividad proteica del regulador de conductancia reducido (CFTR) y una pérdida de secreción de cloruro. La combinación puede llevar a la impactación del moco en las vías respiratorias, el tracto gastrointestinal y los órganos exocrinos, y puede causar consecuencias clínicas graves, incluida la pérdida gradual de la función pulmonar, los déficits nutricionales, las exacerbaciones pulmonares y la insuficiencia respiratoria.

Globalmente es la mutación CFTR más desenfrenada, y aproximadamente el 46% de los pacientes con FQ en Estados Unidos están afectados por ella.

La compañía planea iniciar un programa de Fase 3 en la primera mitad de 2018 para evaluar el VX-659 en combinación triple con tezacaftor e ivacaftor, y un programa de Fase 3 a mediados de 2018 para evaluar el VX-445 en combinación triple con tezacaftor y VX- 561 como un régimen de una vez al día, a la espera de datos adicionales, incluidos los datos de la Fase 2 sobre las combinaciones de VX-445, tezacaftor y VX-561.

“Juntos, todos los datos de la Fase 2 hasta la fecha proporcionan evidencia adicional de que la adición de un corrector de próxima generación a tezacaftor e ivacaftor tiene el potencial de proporcionar beneficios clínicos sustanciales a los pacientes con un F508del y una mutación con función mínima que actualmente no tienen un medicamento para tratar la causa subyacente de su FQ, así como para proporcionar beneficios adicionales a los pacientes con al menos una mutación F508del que ya son elegibles para las terapias moduladoras de CFTR “, dijo Jennifer Taylor-Cousar, MD, MSCS, Profesora Asociada de Medicina y Pediatría en National Jewish Health, Colorado, y co-presidente del Comité Directivo de Triple Combinación de Vertex en un comunicado de prensa.

Los objetivos primarios en los estudios de fase 2 de VX-445 y VX-659 fueron seguridad, tolerabilidad y eficacia evaluados por cambio absoluto medio en ppFEV1 desde el inicio, y los criterios de valoración secundarios incluyen cambio en cloruro de sudor y cuestionario revisado de Fibrosis quística (CFQ -R).

Los datos completos se presentarán durante los resultados financieros de la empresa para el cuarto trimestre y el año 2017 para los inversores de hoy, pero en ambos estudios, los regímenes de combinación triple fueron generalmente bien tolerados, y la mayoría de los eventos adversos (AA) fueron leves moderado en severidad La tasa de interrupción debido a eventos adversos fue baja.

“Estos resultados apoyan la selección de los regímenes de combinación triple VX-659 y VX-445 y subrayan el potencial de estos regímenes para proporcionar beneficios clínicos significativos para hasta 90 por ciento de las personas con FQ”, dijo Jeffrey Chodakewitz, MD, Vicepresidente Ejecutivo Presidente y Director Médico en Vertex.

Vertex está actualmente finalizando los diseños de estudio de fase 3 para VX-659 y VX-445 con agencias reguladoras. Tanto la información de la Fase 2 como la estrategia de desarrollo de la Fase 3 se discutirán en la convocatoria de hoy, 31 de enero de 2018, a las 4:30 p.m. ET.

“Esperamos concluir nuestras conversaciones con los reguladores e iniciar el desarrollo de la Fase 3 en la primera mitad del año, con el objetivo de brindar un régimen de combinación triple a los pacientes lo más rápido posible”.

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