Candidato de terapia génica con designación de vía rápida para el tratamiento de acromatopsia

Estados Unidos:

Kristi Rosa
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de vía rápida al candidato a producto de terapia genética de MeiraGTx Holdings Plc-AAV-CNGB3 para el tratamiento de pacientes con acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3.

Actualmente, no hay tratamientos efectivos disponibles para combatir la enfermedad.

«Estamos encantados con esta designación y el continuo reconocimiento por parte de la FDA del potencial de AAV-CNGB para convertirse en una opción de tratamiento muy necesaria para los pacientes con acromatopsia que padecen esta enfermedad debilitante», dijo la presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx, Alexandria Forbes, PhD. una declaración reciente.

La acromatopsia, según el Home Reference de National Institutes of Health Genetics, se caracteriza por una ausencia parcial o total de la visión del color; aquellos con la rara enfermedad hereditaria de la retina solo ven en negro, blanco y tonos de gris. Muchas personas con la enfermedad son legalmente ciegas desde el nacimiento y sufren de extrema sensibilidad a la luz y movimientos oculares involuntarios, ya que los fotorreceptores cónicos en el ojo no pueden funcionar adecuadamente. La terapia génica en investigación funciona para restaurar la función del cono a través de la inyección subretiniana.

MeiraGTx se encuentra actualmente en el proceso de llevar a cabo un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes adultos y pediátricos diseñado para evaluar la seguridad y efectividad de AAV-CNGB.

Para la fase de aumento de la dosis del ensayo, a 18 participantes adultos se les administrará una de 3 dosis progresivas diferentes de la terapia: una única dosis baja, una dosis media única o una sola dosis alta de rango AAV-CNGB. Después de que los investigadores puedan establecer una dosis aceptable en participantes adultos, entonces tratarán a hasta 9 niños.

La medida de resultado primaria para el ensayo es la incidencia de eventos adversos asociados con el tratamiento, definida como la ausencia de eventos de seguridad relacionados, mientras que las medidas de resultado secundarias incluyen la mejora de la función visual y retiniana y la mejora de la calidad de vida a los 6 meses .

Hasta la fecha, 14 pacientes han sido tratados; Once pacientes adultos han sido tratados con la terapia en las 3 cohortes de escalada de dosis y 3 pacientes pediátricos han recibido el tratamiento en la fase de extensión del estudio. Para la segunda mitad de 2018, MeiraGTx anticipa que completarán la administración de hasta 8 pacientes pediátricos.

Además, los investigadores también están llevando a cabo un estudio de historia natural en curso, en el que seguirán a más de 90 pacientes con acromatopsia durante 5 años. Durante este tiempo, recopilarán datos relacionados con la estructura y la función de los ojos de los participantes.

Anteriormente, la terapia génica había recibido una designación de medicamento huérfano de la FDA, así como una designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA); además, AAV-CNGB3 también recibió la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA y la designación PRIME por parte de la EMA para el tratamiento de pacientes con acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3.

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Fuente: https://goo.gl/1gMWTe

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