La FDA aprueba terapia génica para la enfermedad de células falciformes para nueva solicitud de fármaco en investigación

Estados Unidos:

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos ha aceptado una solicitud de Investigación de Nuevo Medicamento (IND) para una terapia génica de investigación diseñada para ser un tratamiento para la enfermedad de células falciformes. Anteriormente, la FDA había colocado a la IND bajo control clínico, por lo que su aceptación es un hito importante en el desarrollo del medicamento.

Acerca de CTX001

CTX001 es una terapia génica en investigación que se está desarrollando como un tratamiento potencial para la beta-talasemia y la enfermedad de células falciformes. Según el comunicado de prensa de Vertex, está diseñado para funcionar elevando los niveles de hemoglobina fetal (un tipo de hemoglobina que está presente al nacer pero que es reemplazada por hemoglobina adulta), que puede ayudar a aliviar las crisis de células falciformes. La terapia se está desarrollando y comercializando a través de la colaboración entre CRISPR Therapeutics y Vertex.

La aplicación IND

CRISPR Therapeutics and Vertex solicitó inicialmente a la FDA un IND para CTX001 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes en abril de este año; sin embargo, la solicitud se colocó en espera clínica mientras la FDA esperaba que las preguntas se resolvieran.

Los IND se utilizan para evadir una ley de los EE. UU. Que prohíbe el transporte de drogas a través de los límites estatales antes de que se aprueben para su comercialización. Dado que la mayoría de los desarrolladores de medicamentos desean realizar estudios en varios estados, necesitan que la FDA apruebe un IND para que su medicamento continúe con su investigación.

Próximos pasos

Las noticias sobre la aceptación de la IND siguen a un anuncio anterior de que CTX0001 había recibido la aprobación para sus Aplicaciones de Ensayos Clínicos en varios países para la beta-talasemia y la enfermedad de células falciformes. El próximo paso será iniciar un estudio clínico de Fase 1/2 planeado del medicamento en pacientes con enfermedad de células falciformes más adelante este año. Además, un estudio de la terapia para la beta-talasemia está actualmente reclutando pacientes en Europa.

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Fuente: https://goo.gl/g8pV5c

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