La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de terapia avanzada y medicina regenerativa

Estados Unidos:

De acuerdo con una historia de BioPortfolio , la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals anunció recientemente que la terapia génica en investigación RP-L102 de la compañía obtuvo la designación de Fast Track y de terapia regenerativa de terapia avanzada (RMAT, por sus siglas en inglés) como tratamiento para la anemia de Fanconi de los EE. UU. Administración de Drogas (FDA). Estas designaciones se dieron basándose en datos alentadores de ensayos clínicos en curso del medicamento.

Sobre la anemia de Fanconi

La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara que se caracteriza principalmente por una respuesta deficiente al daño del ADN. La investigación sobre este raro trastorno ha ayudado a comprender mejor el desarrollo del cáncer y la función de la médula ósea . La enfermedad es causada por mutaciones genéticas que afectan a la proteína normalmente responsable de la reparación del ADN. Los síntomas de la anemia de Fanconi incluyen anomalías y deficiencias del desarrollo, baja estatura, fatiga, piel pálida, moretones fáciles, infecciones y leucemia mieloide aguda. La insuficiencia de la médula ósea significa que el cuerpo no puede producir células sanguíneas. El tratamiento puede incluir andrógenos y factores de crecimiento hematopoyéticos. Un trasplante de células madre puede curar permanentemente la condición. El riesgo de complicaciones graves y cáncer significa que muchos pacientes no sobreviven hasta la edad adulta. La anemia de Fanconi comúnmente aparece junto con otras afecciones genéticas y es más frecuente en la población judía Ashkenaz.

Acerca de la designación RMAT

La designación RMAT está diseñada específicamente para terapias de genes y células regenerativas que están diseñadas para curar, revertir o tratar de otra manera una enfermedad grave y potencialmente mortal . Para calificar, un medicamento debe mostrar potencial en el entorno clínico para abordar una necesidad médica actualmente insatisfecha. Los medicamentos que obtienen la designación de RMAT estarán sujetos a una colaboración más estrecha entre la FDA y el desarrollador, lo que aumentará la probabilidad de una aprobación exitosa.

Acerca de la designación de vía rápida

La designación de RMAT también conlleva todos los beneficios de las designaciones Fast Track y Breakthrough Therapy. La designación Fast Track está destinada a terapias experimentales que abordan una enfermedad que amenaza la vida y satisfacen una necesidad médica que no está siendo abordada por las terapias disponibles actualmente. La compañía receptora podrá trabajar más estrechamente con la FDA durante el desarrollo del medicamento.

Rocket pretende que los ensayos clínicos de RP-L102 comiencen a principios de 2019. Este ensayo pretende involucrar a 12 pacientes con anemia de Fanconi.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2BS28Eb

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