La compañía obtiene la designación de medicamento huérfano para la hepatitis autoinmune de la FDA

Según una historia de finanznachrichten. De, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara. . El nombre del producto específico en el que está trabajando la compañía no se mencionó en la historia. Calliditas está comprometida con el desarrollo de terapias para las necesidades médicas actualmente insatisfechas y las enfermedades raras.


Sobre la hepatitis autoinmune

La hepatitis autoinmune es una enfermedad rara del hígado en la que el propio sistema inmunológico del cuerpo comienza a atacar por error a las células del hígado, lo que desencadena una respuesta inflamatoria. Lo que hace que este proceso comience no está claro, pero las células hepáticas se presentan con receptores MHC de clase II en la enfermedad, lo que podría ser el resultado de una anomalía genética o una infección hepática previa. Estos receptores provocan la respuesta del sistema inmunológico. Los síntomas de la hepatitis autoinmune incluyen dolor abdominal, fatiga, ictericia, dolor en las articulaciones, insuficiencia hepática, pérdida de peso, fiebre y náuseas. El tratamiento de la enfermedad generalmente implica el uso de inmunosupresores, como corticosteroides o agentes de quimioterapia. La mayoría de los pacientes eventualmente pueden lograr la remisión de sus síntomas, pero casi siempre recaen. Es más común entre las personas de mediana edad (40-50) con aproximadamente 50,000 casos en los EE. UU. Esta enfermedad puede afectar negativamente la esperanza de vida.


Acerca de la designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano se reserva para terapias destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier afección que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, y la terapia experimental debe mostrar ventajas potenciales en cuanto a efectividad o seguridad en comparación con los tratamientos disponibles actualmente. Alternativamente, debe satisfacer una necesidad médica que no esté siendo cubierta por los tratamientos actuales. Esta designación conlleva varios beneficios, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad en el mercado si el medicamento está aprobado para uso público.

Existe una clara necesidad de terapias más efectivas para la hepatitis autoinmune que carezcan de los efectos secundarios dañinos de los esteroides y puedan provocar un período de remisión más duradero que reduzca la posibilidad de recaída. Esperemos que el desarrollo del producto de Calliditas continúe progresando.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2MT7gfh

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