Historia de BioSpace, las compañías de terapia génica Sarepta Therapeutics, Inc. y StrideBio, Inc. han anunciado recientemente la finalización de un acuerdo de licencia y colaboración que podría conducir al desarrollo de varias terapias génicas para una variedad de trastornos genéticos raros. Como parte de este acuerdo, Sarepta tendrá una licencia exclusiva para la tecnología de cápside de StrideBio. Las cápsidas ofrecen un método mejorado para desarrollar terapias genéticas que utilizan vectores virales para la entrega de material genético. Las ventajas incluyen una mayor potencia, la capacidad de evitar anticuerpos del sistema inmune y el tropismo de los tejidos. Los socios también tienen como objetivo colaborar en soluciones para volver a dosificar para pacientes que están siendo tratados con terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV).


Términos de asociación

Según el acuerdo, la responsabilidad principal de StrideBio será el desarrollo de cápsidas y productos candidatos, así como la fabricación de terapias genéticas que finalmente se seleccionan para las pruebas en el entorno clínico. Parte de esta responsabilidad también se compartirá con Sarepta, pero el papel principal de esta empresa será la comercialización y el desarrollo en etapas avanzadas. Las posibles enfermedades raras que serán atacadas por los socios incluyen la enfermedad de Niemann-Pick, síndrome de Rett, síndrome de Angelman y el síndrome de Dravet. Sin embargo, existe la posibilidad de que se aborden hasta cuatro trastornos adicionales. Este tipo de asociaciones están destinadas a combinar las mayores fortalezas y capacidades relativas de las empresas participantes. Esto les permite alcanzar hitos que no podrían alcanzar por sí solos o en un plazo mucho más rápido.


Sobre las terapias génicas

Las terapias génicas han ganado mucha atención en los últimos años como un enfoque innovador que tiene el potencial de conducir a grandes avances en el tratamiento de una amplia variedad de enfermedades y trastornos genéticamente vinculados. Esto tiene implicaciones aún más significativas para el campo de las enfermedades raras, ya que muchos de los síndromes más raros son el resultado de mutaciones genéticas. Actualmente, solo un pequeño número de terapias génicas han logrado la aprobación del mercado, pero han tenido un impacto significativo, y muchas terapias nuevas están en desarrollo en la etapa experimental.

Con suerte, esta asociación dará como resultado la creación de nuevas y exitosas terapias genéticas para una variedad de trastornos genéticos raros.


JAMES MOORE

Fuente: http://bit.ly/2XKPDnm

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