A los CiPC se les otorgó la designación de medicamento huérfano para retinosis pigmentaria

A los CiPC se les otorgó la designación de medicamento huérfano para retinosis pigmentaria

Estados Unidos:

En un comunicado de prensa de principios de marzo de 2021, la empresa de terapia celular CiRC Biosciences, Inc. («CiRC») compartió que sus células similares a fotorreceptores inducidas químicamente (CiPC) recibieron la designación de fármaco huérfano de la FDA. Los CiPC están diseñados para tratar a pacientes con retinosis pigmentaria (RP), un grupo de trastornos genéticos que provocan la degeneración de la retina. En un estudio anterior, realizado en modelos de ratones con retinosis pigmentaria, los CiPC ayudaron a mejorar la función visual y el reflejo pupilar parcialmente restaurado. Lea los resultados de ese estudio publicado en Nature.

CiPC

Utilizando la tecnología novedosa y patentada de CiRC, la empresa transdiferencia químicamente los fibroblastos, o células del tejido conectivo, en otras formas celulares. La empresa hace esto mediante un proceso de conversión química especial. En total, CiRC tarda menos de 2 semanas en desarrollar CiPC. A través de esta reprogramación, los CiPC imitan las células de la retina y mejoran las capacidades visuales. Esto es especialmente importante para los pacientes con retinosis pigmentaria. A la fecha de este artículo, no existen terapias aprobadas por la FDA para restaurar la pérdida de visión en pacientes con retinosis pigmentaria. Por lo tanto, los CiPC podrían satisfacer una importante necesidad insatisfecha. Fuera de la retinosis pigmentaria, CiRC también está explorando los CiPC como un tratamiento potencial para pacientes con atrofia geográfica degeneración macular relacionada con la edad (DM).

Los CiPC recibieron la designación de medicamento huérfano de la FDA. Este estado se otorga a medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar enfermedades raras. En general, la FDA define una «enfermedad rara» como aquella que afecta a menos de 200.000 ciudadanos estadounidenses. Además, CiRC obtiene algunos beneficios de esta designación: hasta 7 años de exclusividad en el mercado luego de la aprobación, créditos fiscales y exenciones de tarifas.

Retinosis pigmentaria (RP)

Se sabe que más de 60 mutaciones genéticas distintas causan retinosis pigmentaria (RP), enfermedades de la retina que provocan una pérdida progresiva de la visión. Las mutaciones del gen RHO representan hasta el 30% de los diagnósticos. A medida que las células fotorreceptoras de la retina se degeneran lentamente, los pacientes pierden la visión. Sin embargo, la gravedad y la progresión dependen en última instancia de qué mutación específica esté presente. Los pacientes pueden tener retinosis pigmentaria autosómica dominante, autosómica recesiva o ligada al cromosoma X. En la retinosis pigmentaria, pueden verse afectados los bastones o los conos del ojo. Por lo general, los bastones se ven afectados primero, lo que provoca una pérdida de la visión nocturna y periférica. Cuando los conos se ven afectados, los pacientes a menudo también tienen dificultades para percibir el color, la visión central y ver los detalles. A los 40 años, muchos pacientes son legalmente ciegos.

Entonces, en conjunto, los síntomas incluyen:

  • Ceguera nocturna
  • Pérdida de visión central y periférica
  • Dificultad para ver colores o detalles

Jessica Lynn

Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/25/cipcs-granted-orphan-drug-designation-retinitis-pigmentosa/