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La compañía recibe un premio por desarrollar un tratamiento innovador de queratitis neurotrófica

La compañía recibe un premio por desarrollar un tratamiento innovador de queratitis neurotrófica

Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Dompé anunció recientemente que la compañía recibió el Premio a la Innovación en la Industria 2019 de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés).
mapamundi físico y político, proyección Robinson

Aprendiendo y compartiendo

Este año, algunos de nosotros estaremos participando en reuniones de trabajo alrededor del mundo. El objetivo fundamental: aprender, compartir y traer a...
cáncer

Dipanjan Basu, PhD, destaca el potencial de omipalisib para la melanocitosis neurocutánea

Incluso cuando no son malignos, la mayoría de los pacientes diagnosticados con melanocitosis neurocutánea, una condición rara no hereditaria del sistema nervioso central, se enfrentan a un mal pronóstico si son sintomáticos.
alzheimer

¿El fin del alzhéimer o la diabetes? Los fármacos más valiosos que llegan en...

Según se desprende de un informe publicado por la consultora Evaluate, en el que se dan las claves de la industria de biopharma para el próximo año, cinco multinacionales -tres estadounidenses, una danesa y otra belga- lideran el ránking con sus ambiciosos ensayos clínicos.

Lo más relevante

Primeros en todo Nuestro trabajo inició informalmente en 1997 y se constituyó legalmente como Palito y Toto Piden...
Innovador programa de designación de terapias de la FDA cambió el espacio de las enfermedades raras

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Friends of Cancer Research , una organización que ha sido fundamental en el desarrollo y la implementación de políticas dedicadas a garantizar que haya tratamientos seguros y efectivos para los pacientes que los necesitan más rápidamente como sea posible.
Predicción del flujo de enfermedades raras: el panel de la FDA identifica tendencias y desafíos

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FDA, se reunió para discutir los factores influyentes y la trayectoria proyectiva de la tubería de enfermedades raras en Cumbre de avance de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de este año (Cumbre NORD).

Carcinoma de células de Merkel

Los investigadores han determinado que el carcinoma de células de Merkel se asocia frecuentemente (aproximadamente 80%) con un virus llamado poliomavirus de células de Merkel (MCPyV).

La fase 2 de ensayo clínico de cordoma acaba de comenzar

Esta inmunoterapia se está probando en combinación con radioterapia como tratamiento para el raro cordoma de cáncer.

¿Están las drogas huérfanas en aumento?

En general, estas estadísticas ayudan a mostrar una mejor imagen de cómo las drogas huérfanas encajan en el entorno médico.

Tratamiento avanzado para el síndrome mielodisplásico a través de la colaboración

"Hasta la fecha, hay 10 pruebas multicéntricas entre las 6 instituciones", agregó Lesser.

RT001 demuestra la detención de la progresión de la enfermedad en 2 pacientes con...

RT001 es un ácido graso poliinsaturado deuterado de primera clase, una nueva categoría de medicamentos que funciona al integrarse en las membranas mitocondriales y celulares y estabilizarlas.
Cánceres raros, terapia Car-T

Presidente de la Fundación de Cáncer Fibrolamellar sobre lo que sigue para los cánceres...

Alrededor del 20% de nuestros miembros aquí en NORD están involucrados con cánceres raros, pero lo que hemos encontrado es que la mayoría de nosotros no nos conocemos.

Los mayores desafíos enfrentados en el diagnóstico de enfermedades raras

Emparejar a un paciente con un especialista en diagnóstico que puede diagnosticarlo no es una tarea fácil.

Pacientes: los catalizadores detrás de la investigación de enfermedades raras y el desarrollo de...

"La retroalimentación del paciente es vital, sin embargo", cerró Kruse. "Después de todo, puede cambiar el punto final de un estudio".

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Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.