Investigadora cree que Goya padecía el síndrome de Susac, una rara enfermedad

La sordera y otros padecimientos del pintor español Francisco de Goya (1746-1828) se debieron posiblemente a una rara enfermedad del sistema inmunológico, el síndrome de Susac, según la investigación de una profesora y especialista en otorrinología.

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Estudio de fase 1/2 del tratamiento con PH1, Lumasiran, produce resultados positivos

“Nos complace presentar datos que señalan esperanza a los pacientes con PH1, una enfermedad extremadamente rara y potencialmente mortal, con una profunda necesidad insatisfecha”, agregó Pritesh J. Gandhi, PharmD., Vicepresidente y Gerente General, programa de Lumasiran en Alnylam.

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Diagnósticos y tratamientos acelerados a pacientes con enfermedades raras

La obtención de diagnósticos y tratamientos seguros se abordará a través de los servicios de apoyo de los programas, que ayudarán a reducir las cargas emocionales, físicas y financieras de los pacientes y los patrocinadores del plan.

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Suplemento enriquecido con antioxidantes reduce enfermedad respiratoria en pacientes con FQ

El estudio multicéntrico, doble ciego, controlado se realizó en el transcurso de 16 semanas e incluyó 73 pacientes con FQ pancreático insuficiente de 10 años o más; la edad promedio de los participantes del estudio fue de 22 años.

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España reduce en un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos

España ha reducido, en los dos últimos años, un 20% los plazos para iniciar ensayos clínicos con nuevos fármacos, según datos difundidos hoy por Farmaindustria con motivo de la conmemoración del Día Internacional del Ensayo Clínico, el 20 de mayo.

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Los nuevos datos refuerzan la dificultad en el desarrollo de medicamentos huérfanos

El estudio, resumido en la edición de mayo / junio del Informe de impacto de Tufts CSDD, evaluó 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) entre 1999 y 2012.

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Proteína producida por el virus de Epstein Barr aumenta el riesgo a diversas enfermedades comunes

Una proteína producida por el virus de Epstein-Barr, virus responsable de causar la mononucleosis infecciosa, podría aumentar el riesgo a desarrollar diversas enfermedades como la esclerosis múltiple, el lupus o la diabetes tipo 1, concluye un estudio recientemente publicado en Nature Genetics.

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