Resverlogix obtiene financiamiento para la prueba de fase 2 en pruebas de apabetización en PAH

Según un comunicado de prensa, la compañía planea comenzar el estudio de Fase 2 que analiza apabetizante para el tratamiento de la HAP después de completar un estudio piloto que comienza en la primera mitad de este año.

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La compañía recibe un premio por desarrollar un tratamiento innovador de queratitis neurotrófica

Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Dompé anunció recientemente que la compañía recibió el Premio a la Innovación en la Industria 2019 de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés).

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La psoriasis: tipos, síntomas y tratamientos para reducir los efectos

La psoriasis es una enfermedad inflamatoria en la que el sistema inmunitario “se comporta de manera errónea”, explica Miquel Ribera, dermatólogo consultor senior del Hospital Universitario Parc Taulí de Sabadell y asesor médico de Acción Psoriasis, asociación española de pacientes de psoriasis, artritis psoriásica y familiares.

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La primera terapia génica potencial para la enfermedad de Tay-Sachs produce resultados positivos a los tres meses

La terapia génica ha estado en desarrollo para esta condición durante bastante tiempo, pero Axovant acaba de anunciar que ha administrado el primer tratamiento potencial de terapia génica a un niño con enfermedad de Tay-Sachs.

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Un medicamento para la enfermedad renal podría tener un futuro tratamiento de los trastornos mitocondriales

Una publicación en Science Daily recientemente anunció que los hallazgos del Hospital Infantil de Filadelfia sugerían que el bitartrato de cisteamina, que ya se usa para la cistinosis nefropática (una enfermedad renal rara), podría beneficiar a los pacientes con ciertos trastornos mitocondriales.

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Givosiran: un ARN de interferencia para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente

Las porfirias pueden clasificarse según su manifestación clínica y la causa genética que las provoca. La forma más común es la porfiria aguda intermitente, que cursa con ataques agudos de dolor abdominal, acompañados a menudo de nauseas, vómitos e hipertensión.

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Nuevo tratamiento potencial para la criptococosis otorgada a una designación de fármaco huérfano

La criptococosis es una enfermedad causada por el hongo Cryptococcus. Puede afectar los pulmones, la médula espinal o el cerebro. Cuando el cerebro está infectado, la condición se llama meningitis criptocócica.

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