Francia:

Los funcionarios de la FDA han otorgado la designación Fast Track a GS030 (GenSight Biologics) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.

Según GenSight, GS030 combina la terapia génica basada en AAV2 con optogenética para tratar la retinosis pigmentaria “la designación Fast Track otorgada por la FDA a GS030 destaca la importante necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y eficaz de todas las formas de retinitis pigmentosa”, dijo Bernard Gilly, cofundador y director ejecutivo de GenSight, en un comunicado de prensa. “Tras la publicación de un prometedor primer informe de caso en Nature Medicine en junio, y con más datos del ensayo PIONEER que se esperan para finales de este año, estamos en una gran posición en nuestra búsqueda para proporcionar un tratamiento de vanguardia para los pacientes con retinosis pigmentaria.

«Las terapias optogenéticas combinan la expresión celular de opsinas sensibles a la luz con la estimulación lumínica proporcionada por un dispositivo médico. GS030 utiliza un vector viral optimizado para expresar la opsina ChrimsonR sensible a la luz en las células ganglionares de la retina. El vector viral se administra mediante una inyección intravítrea. El tratamiento utiliza además gafas protectoras estimulantes de la luz patentadas para proyectar la longitud de onda y la intensidad de luz correctas sobre la retina tratada.

El tratamiento se está estudiando actualmente en el ensayo PIONEER, un ensayo clínico de fase 1/2, primero en humanos, multicéntrico, de etiqueta abierta y escalada de dosis diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GS030 en sujetos con retinosis pigmentaria en etapa tardía. . El estudio se está llevando a cabo en 3 centros en el Reino Unido, Francia y los Estados Unidos.

Los participantes del estudio en las primeras 3 cohortes incluyen aquellos afectados por retinosis pigmentaria no sindrómica en etapa terminal sin percepción de la luz o niveles de percepción de la luz de agudeza visual, con una cohorte de extensión planificada para incluir pacientes con movimiento de la mano y niveles de agudeza visual contando los dedos.

La retinosis pigmentaria es una familia de enfermedades genéticas huérfanas, causadas por una serie de mutaciones en múltiples genes implicados en el ciclo visual. Por lo general, los pacientes con retinosis pigmentaria comienzan a experimentar pérdida de la visión cuando son adultos jóvenes, con una progresión a la ceguera a los 40 años. Actualmente no existe un tratamiento curativo para la afección.


Skylar Kenney