Enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es una enfermedad rara que resulta en la pérdida progresiva de la visión. También se conoce como degeneración macular juvenil. Más a menudo, la enfermedad se presenta durante la infancia. La causa más común de la afección es una mutación en el gen ABCA4. Los subproductos de la vitamina A se acumulan dentro de los fotorreceptores en el ojo porque a los individuos con Stargardt les falta la proteína responsable de eliminarlos. Esta proteína es producida por un gen ABCA4 saludable. Sin un gen ABCA4 saludable, las barras (que le permiten ver en condiciones de poca luz) y los conos (que le ayudan a ver el color y los detalles finos) dentro de los fotorreceptores del ojo mueren.
El síntoma principal de esta afección es la pérdida de la visión; sin embargo, otros síntomas incluyen sensibilidad a la luz, ceguera al color y puntos oscuros o nebulosos. La línea de tiempo de los síntomas varía mucho de una persona a otra. En general, aquellos que experimentan un inicio más temprano enfrentan una progresión más rápida de los síntomas.
Actualmente no hay tratamientos para quienes viven con la enfermedad de Stargardt. Los doctores simplemente recomiendan que los pacientes protejan su visión tanto como sea posible usando sombreros o lentes de sol cuando estén bajo una luz brillante.
Pero hay nuevas noticias emocionantes para esta comunidad de pacientes. Se acaba de aprobar una solicitud de nuevo medicamento en investigación para una nueva terapia oral potencial para esta afección. Se llama LBS-008.
LBS-008
LBS-008 fue desarrollado por Belite Bio para la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Gracias a esta nueva aprobación, Belite planea comenzar el inicio de un ensayo clínico de Fase 1. Será una única investigación de dosis ascendente de LBS-008.
LBS-008 trabaja para prevenir la acumulación de subproductos de vitamina A en el ojo. La terapia ya ha recibido la Designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la EMA, así como la Designación de enfermedad pediátrica rara por la FDA.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2WcDjdW
