La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Anunció recientemente que ha otorgado la aprobación para los comprimidos de amifampridina (Ruzurgi), de Jacobus Pharmaceutical Company Inc., para el tratamiento del síndrome de miastenia de Lambert-Eaton (LEMS) en pacientes de 6 años y menores de 17 años.
La aprobación es la primera para un tratamiento específico para pacientes pediátricos con LEMS; el único otro tratamiento aprobado para LEMS solo está aprobado para su uso en adultos.
«Continuamos comprometidos a facilitar el desarrollo y la aprobación de tratamientos para enfermedades raras, particularmente en niños», dijo Billy Dunn, MD, director de la División de Productos de Neurología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Esta aprobación brindará una opción de tratamiento muy necesaria para los pacientes pediátricos con LEMS que tienen debilidad y fatiga significativas que a menudo pueden causar grandes dificultades con las actividades diarias».
El LEMS es un trastorno autoinmune raro que afecta la conexión entre los nervios y los músculos y causa debilidad y otros síntomas. El LEMS puede estar asociado con otras enfermedades autoinmunes, pero ocurre más comúnmente en pacientes con cáncer. La prevalencia de LEMS entre los pacientes pediátricos es desconocida, pero se estima que 3 millones de personas se ven afectadas por la enfermedad.
La efectividad de la amifampridina se demostró en un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 32 pacientes adultos, todos los cuales habían estado tomando amifampridina durante 3 meses antes de ingresar al estudio. El estudio comparó a los pacientes que continuaban tomando amifampridina con los pacientes que recibieron placebo.
La efectividad se midió por el grado de cambio en una prueba que evaluó el tiempo que le tomó al paciente levantarse de una silla, caminar 3 metros y regresar a la silla durante 3 vueltas consecutivas sin pausa. Los investigadores encontraron que los pacientes que continuaron con amifampridina experimentaron menos deterioro que los que recibieron placebo. Las puntuaciones de una autoprueba para medir la efectividad indicaron un mayor debilitamiento percibido en los pacientes que se cambiaron a placebo.
Los eventos adversos más comunes experimentados por pacientes pediátricos y adultos fueron sensación de ardor o picazón, dolor abdominal, indigestión, mareos y náuseas. Los efectos adversos informados en pacientes pediátricos fueron similares a los observados en pacientes adultos. Los pacientes deben informar a su profesional de la salud si tienen signos de reacciones de hipersensibilidad, como urticaria, erupción cutánea, picazón, fiebre, hinchazón o dificultad para respirar.
La amifampridina había recibido previamente la revisión de prioridad y las designaciones de vía rápida de la FDA. También recibió la designación de medicamento huérfano.
La aprobación para un tratamiento pediátrico para el LEMS se produce menos de un año después de que la FDA aprobara los comprimidos de amifampridina (Firdapse) en noviembre de 2018. La amifampridina demostró eficacia en un par de ensayos clínicos con 64 pacientes adultos que recibieron amifampridina o placebo.
Patrick Campbell
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Fuente: http://bit.ly/2VzK8do
