Se está planeando una enmienda para un ensayo clínico en fase 1/2 en curso para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta intención acaba de ser anunciada por la compañía de terapia celular Kadimastem. Sin embargo, los investigadores no esperan que su enmienda altere su cronograma de investigación. Su esperanza es presentar una solicitud de IND a mediados de 2021. Si todo va bien, avanzará una prueba multicéntrica.
El ensayo multicéntrico comparará una versión congelada del medicamento con una que no esté congelada. Si el congelado funciona, los costos de fabricación podrían reducirse significativamente. Considerando el hecho de que los costos promedio para el tratamiento de la ELA son actualmente de 200,000 dólares por paciente por año, cualquier posibilidad de disminuir este costo sería beneficiosa.
El juicio actual
El actual ensayo de fase 1/2 tiene cuatro cohortes. Para las cohortes A y B, nada cambiará con la enmienda.
Los resultados preliminares para la cohorte A se informaron en septiembre. El tratamiento mostró seguridad y eficacia, con una progresión reducida de la enfermedad en los 3 meses posteriores a que los pacientes recibieron la terapia.
La enmienda al estudio permitirá probar una dosis baja de la terapia en la cohorte C. Los pacientes recibirán 2 inyecciones consecutivas cada 2 a 3 meses. El plan anterior era probar una dosis media de la terapia para la cohorte C. Ahora la cohorte D recibirá la dosis media, en espera de los resultados de las cohortes anteriores.
A partir de ahora, se esperan los resultados completos de la cohorte A para fin de año; Los resultados de la cohorte B se esperan para el tercer trimestre de 2020 y los resultados de la cohorte C deben anunciarse dentro del primer semestre de 2021.
Viendo hacia adelante
Hay muchas esperanzas en torno a este tratamiento de investigación para la ELA. Los investigadores creen que tiene el potencial no solo de retrasar la progresión de la enfermedad, sino también de mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los pacientes.
Los estudios preclínicos han demostrado su promesa y el equipo de investigación es optimista sobre su futuro. También indicando apoyo a su potencial, la FDA ha otorgado la designación de medicamento huérfano al tratamiento.
TRUDY HORSTING
Fuente: http://bit.ly/2qemkNF
