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El Comité de la FDA realizará una revisión para el Reblozyl como tratamiento para los síndromes mielodisplásicos

Historia de BioPortfolio, Acceleron Pharma y Bristol-Myers Squibb Company han anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) revisará la Solicitud de Licencia Biológica complementaria (BLA) de Bristol-Myers Squibb para su medicamento luspatercept-aamt (comercializado como Reblozyl). Esta revisión se realizará en la reunión del 18 de diciembre de 2019 del Comité Asesor de Drogas Oncológicas de la agencia. Esta aplicación es para el uso de Reblozyl como tratamiento para los síndromes mielodisplásicos (MDS).


Acerca de los síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos son un tipo de cáncer de sangre en el que las células sanguíneas en desarrollo permanecen inmaduras y no se transforman en células sanguíneas utilizables. Los factores de riesgo para esta enfermedad incluyen la exposición a radiación, quimioterapia, benceno, xileno y el Agente Naranja. Los antecedentes familiares también son un riesgo, al igual que ciertos trastornos genéticos como el síndrome de Down. En un caso individual, es raro que se identifique la causa directa. Los síndromes mielodisplásicos rara vez presentan síntomas inicialmente, pero eventualmente pueden presentarse con anemia, neutropenia, trombocitopenia, anormalidades celulares, anomalías cromosómicas, agrandamiento del bazo y / o hígado, sangrado y hematomas fáciles e infecciones. La enfermedad también tiene el potencial de evolucionar a leucemia mieloide aguda. El tratamiento puede incluir trasplante de médula ósea, trasplante de células madre, productos sanguíneos y ciertos agentes de quimioterapia. Los resultados en esta enfermedad varían ampliamente y pueden depender de varios factores.


Sobre Reblozyl

El tratamiento está más específicamente destinado a pacientes que requieren transfusiones de sangre como resultado de anemia con sideroblastos en anillo. Se espera que la FDA complete su revisión de Reblozyl el 4 de abril de 2020. El medicamento fue aprobado recientemente en los EE. UU. Para pacientes con beta talasemia que padecen anemia que requiere transfusiones. La anemia a menudo aparece en los síndromes mielodisplásicos debido a una deficiencia de glóbulos rojos maduros. Reblozyl se está probando actualmente en ensayos clínicos para mielofibrosis, beta talasemia no dependiente de transfusiones y síndromes mielodisplásicos.

Los enfoques actuales de manejo para la anemia asociada con los síndromes mielodisplásicos son limitados e incluyen transfusiones y medicamentos que pueden estimular la producción de eritropoyetina. Desafortunadamente, las transfusiones son una interrupción importante en la calidad de vida y también aumentan el riesgo de infecciones y sobrecarga de hierro.


JAMES MOORE

Fuente: http://bit.ly/357POvB

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