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domingo 19 mayo 2024
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Enfermedad de Huntington, terapia génica, UniQure

Un sistema genético simple controlaría movimientos complejos del cuerpo

Un estudio realizado en moscas del género Drosophila ha permitido establecer que movimientos tales como el mantenimiento o corrección de la postura dependerían de...
Cánceres raros, terapia Car-T

Identifican proteínas relacionadas con la agresividad del cáncer según el sexo

Estudios epidemiológicos han demostrado la existencia de notables diferencias en cuanto al grado de incidencia y supervivencia al cáncer entre hombres y mujeres, incluso...
Trastorno neurológico, enfermedad ultrarrara

Hallado fármaco para paliar dolencia infantil con síntomas similares a la borrachera

Inestabilidad al caminar, problemas en el habla, escasa capacidad de concentración. Podría pasar por una intoxicación etílica común si no fuese porque los afectados...
Terapia, medicamento, Cushing

Tratamiento potencial para fibrosis pulmonar idiopática gana designación de medicamento huérfano

Historia de Financial Buzz, la compañía de bioterapéuticos Bellerophon Therapeutics Inc., ha anunciado recientemente que obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Administración...
Neuropatía

Estudiar dos enfermedades raras simultáneamente condujo a nuevos hallazgos

Innovación y colaboración La telangiectasia macular tipo 2 (MacTel) es una enfermedad ocular rara que causa pérdida progresiva de la visión a medida que los...
Premio nobel medicina 2019

Premio Nobel de Medicina para descubridores de sensor oxígeno esencial para la vida animal

Los estadounidenses William Kaelin y Gregg Semenza y el británico Peter Ratcliffe han ganado hoy el premio Nobel de Fisiología o Medicina por su...
Enfermedades priónicas humanas

Estudio sociobiomédico sobre impacto social y familiar de enfermedades priónicas

Las encefalopatías espongiformes transmisibles humanas son patologías relacionadas con el plegamiento incorrecto de la proteína priónica celular. Cuando éstas se manifiestan, la neurodegeneración producida...
Fernando Cuesta

Enfermo de ELA comparte en televisión los motivos de su suicidio para reclamar regulación...

España: El gijonés Fernando Cuesta acudió el pasado mes de junio a Suiza para poner fin a su vida mediante suicidio asistido y "morir dignamente"...
Expertos, CAR-T, tumores

La I+D avanza hacia un CAR-T que trate distintos tumores con un mismo marcador

Una terapia CAR-T que pueda tratar varios tumores que compartan un mismo marcador. Ese es el objetivo que se ha marcado el Hospital Seattle...
Terapia génica

Terapia génica: la cura definitiva para las enfermedades hereditarias

En 1972, Theodore Friedmann y Richard Roblin propusieron la terapia génica en su artículo publicado en Science, abriendo con "la terapia génica puede mejorar...
vasculitis sistémica por IgA

Reguladores europeos otorgan camino rápido al mercado para medicamento contra enfermedad renal rara

Los reguladores europeos han otorgado un camino rápido al mercado para el posible medicamento para la enfermedad renal rara de Calliditas Therapeutics, Nefecon, semanas...
Glioblastoma, ébola

Una terapia génica dual para glioblastoma se demuestra segura en ensayo fase 1

Un ensayo clínico de fase 1 ha demostrado que un tratamiento de terapia génica en dos pasos resultó seguro y eficaz en 31 pacientes...
terapia con células CAR-T

Crean nuevas CAR-T para leucemias resistentes a la inmunoterapia

Una investigación ha desarrollado una nueva inmunoterapia probada en ratones que es capaz de destruir las células cancerosas en pacientes con leucemia y linfoma...
Neuropatía

Modelo experimental para estudiar un tipo de atrofia del nervio óptico

Un estudio munticéntrico ha conseguido generar un modelo experimental de ratón de una rara enfermedad neurodegenerativa que asocia atrofia del nervio óptico con discapacidad...
tratamiento fenilcetonuria

Compañía se prepara para probar una terapia génica para fenilcetonuria

Historia de BioSpace, la compañía de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ha anunciado recientemente la presentación de una solicitud de ensayo clínico con la Agencia...
Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.