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El sector farmacéutico, cada vez más implicado en la I+D de enfermedades raras
Más de 5.000 profesionales de los laboratorios se dedican a esta tarea, cuando hace una década eran apenas 2.000.
Afirman que 50% de enfermedades raras se desarrollan en la infancia
De las siete mil enfermedades raras conocidas, solamente el cinco por ciento cuentan con un tratamiento disponible.
Nuevo proceso biológico fundamental identificado en la enfermedad de Batten
El estudio "CLN8 es un receptor de carga de retículo endoplásmico que regula la biogénesis de los lisosomas" se publicó originalmente en Nature Cell Biology.
Escuela de verano EURORDIS
Los módulos en línea gratuitos están disponibles para que cualquiera los use en un momento y lugar que sea conveniente.
Fármacos antisentido y documental ‘Mais Ca Vida’
En el programa participaron el farmacéutico Luis Cruz y el director de cine Rubén Riós.
Finalmente diagnosticado: el estudio de DDD está obteniendo respuestas de personas
El estudio Descifrando trastornos del desarrollo (DDD) comenzó hace 8 años con el objetivo de brindar a más personas un diagnóstico adecuado.
La misión de Biogen es ser líderes en neurociencias
Esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal y biosimilares son los tres pilares sobre los que se sustenta la multinacional.
España colabora con Japón fuertemente en nanomedicina y enfermedades raras
España y Japón celebraron este miércoles un Simposio conjunto sobre investigación biomédica organizado por la Agencia Estatal de Investigación.
Un estudio sugiere que algunos pacientes de esclerodermia podrían beneficiarse del trasplante de células...
En este estudio, los científicos decidieron separar diferentes grupos de pacientes según sus características genéticas.
Medicamentos huérfanos: ¿Qué son? ¿Para qué sirven?
En Estados Unidos existe la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) que funciona de manera similar a la EMA.
La FDA aprueba el régimen de Empliciti para tratar el mieloma recidivante o refractario
La aprobación se basó en el ensayo ELOQUENT-3 de fase 2, en el que la adición de Empliciti a Pomalyst y dexamethasone redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 46 por ciento en comparación con Pomalyst y dexamethasone solo para pacientes con mieloma múltiple recurrente / refractario.
La CIDH protege a niño colombiano con enfermedades raras con medidas cautelares
El caso de Thiago Samuel fue llevado a este organismo internacional por abogados de la organización Unidos por la Justicia.
Neuralgia glosofaríngea asociada a síncopes y secundaria a carcinoma de cuello
En conclusión, la neuralgia glosofaríngea con síncope asociado es una entidad infrecuente, pero debe incluirse en el diagnóstico diferencial del síncope.
Sigue existiendo incertidumbre sobre el tratamiento de los síntomas de esclerosis múltiple con marihuana...
El estudio, "Evaluación de la eficacia y la tolerabilidad de los cannabinoides medicinales en pacientes con esclerosis múltiple", se publicó en JAMA Network Open.
La FDA aprueba una nueva prueba de ADN para la tipificación de los grupos...
La aprobación de ID CORE XT ha sido concedida a Progenika Biopharma S.A., una empresa de Grifols.
