Acerca de la leucemia mieloide aguda (LMA)
La leucemia mieloide aguda, también conocida como leucemia mielógena aguda, es un tipo de cáncer de sangre que afecta a los mieloblastos, células madre que normalmente se convertirían en glóbulos blancos mieloides. Los síntomas incluyen un mayor riesgo de infección, moretones, sangrados fáciles, fatiga, dificultad para respirar, fiebre, pérdida de peso y apetito, anemia, dolor de huesos y articulaciones. El tratamiento para este cáncer suele ser quimioterapia o trasplante de células madre; Hay opciones muy limitadas para los pacientes con recaída.
Acerca del cáncer de pulmón de células pequeñas
El cáncer de pulmón de células pequeñas es un tipo agresivo de cáncer de pulmón que es responsable de solo entre el 10 y el 15 por ciento de los casos de cáncer de pulmón. El cáncer de pulmón en su conjunto no se considera raro, pero el cáncer de pulmón de células pequeñas sí lo es. Los síntomas de este cáncer incluyen dolor de pecho, tos con sangre, pérdida de peso y dificultad para respirar. Este cáncer hace metástasis rápidamente y la mayoría de los pacientes son diagnosticados cuando este proceso ya ha comenzado. Este cáncer recae fácilmente y la tasa de supervivencia a cinco años es escasa, solo el 20 por ciento, y es aún más baja para la enfermedad metastásica.
Acerca de la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano se reserva para las terapias que están en desarrollo para tratar enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en los EE.UU. El tratamiento debe mostrar ventajas potenciales en seguridad o efectividad sobre los tratamientos actuales para calificar. Alternativamente, debe tener el potencial de satisfacer una necesidad médica insatisfecha. Los destinatarios de esta designación reciben varios beneficios, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de exclusividad comercial que dura siete años si el medicamento obtiene la aprobación de la FDA.
