Medicamentos huérfanos

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Medicamentos huérfanos

La nueva droga de la distrofia muscular concede la designación huérfana de la FDA

Un producto de terapias avanzadas que combina edición genómica y bioingeniería tisular, designado medicamento huérfano para la piel de mariposa

AVR-RD-04 para la cistinosis recibió la designación de fármaco huérfano de la comisión europea

La FDA aprueba Lanadelumab para el Angioedema Hereditario

Droga experimental para la enfermedad de Batten obtiene designación de medicamento huérfano de la EMA

Resultados positivos del estudio de fase 1/2 de Voxelotor como tratamiento para la enfermedad de células falciformes

La EMA otorga la designación PRIME a CTX001, un tratamiento para la anemia de células falciformes

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