A veces, puede resultar difícil impulsar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras o potencialmente mortales, teniendo en cuenta la cantidad de pacientes. Para abordar esto y mejorar los resultados de los pacientes, la FDA desarrolló el programa de medicamentos huérfanos. La designación de medicamento huérfano ayuda a facilitar el desarrollo y la revisión de tratamientos para pacientes con enfermedades raras o aquellas que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Como resultado, los desarrolladores de medicamentos también reciben incentivos, desde exenciones de tarifas y créditos fiscales hasta una mayor asistencia regulatoria y 7 años de exclusividad en el mercado (previa aprobación). Según un comunicado de prensa del 27 de septiembre de ImmunoForge, PF1801 recibió recientemente la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la polimiositis.
Según ImmunoForge, PF1801 es:
Un nuevo agonista del receptor de GLP-1 (péptido 1 similar al glucagón) de acción prolongada. La activación del receptor de GLP-1 puede tener una aplicación terapéutica potencial como tratamiento para enfermedades que implican atrofia muscular y atrofia muscular.
Este es un paso emocionante para los pacientes con polimiositis. En el futuro, ImmunoForge trabajará para iniciar una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) a través de una reunión previa al IND. En el pasado, PF1801 también recibió la designación de medicamento huérfano para otra indicación: distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Polimiositis
La polimiositis es una enfermedad muscular inflamatoria (miopatía inflamatoria) que puede causar debilidad muscular en todo el cuerpo. A menudo causa debilidad muscular progresiva en las caderas, el cuello, los hombros, los muslos y la parte superior de los brazos, y afecta a ambos lados del cuerpo al mismo tiempo. En esta miopatía inflamatoria, el sistema inmunológico ataca por error las fibras musculares. Por lo general, la polimiositis afecta a los mayores de 18 años y los síntomas se manifiestan a menudo en pacientes de entre 30 y 50 años. Los factores de riesgo adicionales incluyen ser negro, ser mujer, tener otra enfermedad autoinmune, infecciones virales o exposición a fármacos.
Los síntomas incluyen:
- Dificultad para subir escaleras o levantarse de una posición sentada
- Dolor en las articulaciones
- Empeoramiento gradual de la debilidad muscular en los músculos cercanos al tronco
- El fenómeno de Raynaud
- Pérdida de peso involuntaria
- Fiebre
- Sarpullido rojo o violeta en parches, a menudo alrededor de los ojos
- Fatiga
- Dificultad para levantar objetos o alcanzar algo por encima de la cabeza
Además, pueden ocurrir algunas complicaciones asociadas con la polimiositis.
Éstos incluyen:
- Dificultad para respirar o tragar
- Desnutrición
- Dificultad para respirar y / o insuficiencia respiratoria
- Neumonía por aspiración
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/09/28/pf1801-polymyositis-earns-orphan-drug-designation/
