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sábado 18 mayo 2024
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Nuevos fármacos: mirando a las enfermedades raras

De hecho actualmente, tres de cada diez nuevos fármacos que se desarrollan en España son para tratar enfermedades raras.
síndrome Guillain-Barré

Síndrome de Guillain-Barré en tiempos de arbovirosis

El seguimiento para el diagnóstico de SGB no es prolongado y se realiza en menos de dos meses de evolución en general, cuando de considerarse como cohorte hubiese requerido un número elevado de pacientes y el empleo de un grupo control en su seguimiento por regla general.

Astellas recibe el visto bueno de la FDA para su tratamiento contra la leucemia

El tratamiento, Xospata, fue aprobado para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) con una mutación FLT3.
medicamento, esclerosis múltiple, esclerosis sistémica

Morphogen-IX anuncia MGX292 como candidato a tratamiento para HAP

Se estima que el 25% de los pacientes con HAP idiopática y familiar tienen mutaciones en jugadores involucrados en la vía de señalización BMP9.

La terapia génica experimental para la anemia de Fanconi gana el reconocimiento de terapia...

La designación RMAT está diseñada específicamente para terapias de genes y células regenerativas que están diseñadas para curar, revertir o tratar de otra manera una enfermedad grave y potencialmente mortal .
Tratemos la psoriasis seriamente, una labor de todos.

Tratemos la psoriasis seriamente, una labor de todos.

La psoriasis trae consigo la posibilidad del desarrollo de otras comorbilidades como depresión, enfermedades del corazón, diabetes, síndrome metabólico, síndrome de Crohn, entre otras. Es importante que a cada paciente se le garantice el diagnóstico, el cuidado holístico y el acceso a tratamientos.
Premian app de la UPF y la UOC para familias con hijos con enfermedades raras

Premian app de la UPF y la UOC para familias con hijos que padecen...

El proyecto ha sido liderado por la profesora del departamento de Traducción y Ciencias del lenguaje de la UPF Rosa Estopà y el profesor de los estudios de psicología y ciencias de la educación y director de desarrollo del eHealth Center de la UOC, Manuel Armayones.
Llega a México tecnología para regeneración del tejido cerebral.

Llega a México tecnología para regeneración del tejido cerebral.

El Hospital Infantil de México (HIM) Federico Gómez será el primero en el mundo en realizar protocolos de investigación basados en radiofrecuencias para detener y destruir tumores malignos.
Historia de la Iniciativa de Reclutamiento de Minorías de ASH

Historia de la Iniciativa de Reclutamiento de Minorías de ASH

Hace más de una década, el liderazgo de la Sociedad Americana de Hematología reconoció que la hematología en los Estados Unidos atrae a pocas minorías poco representadas, especialmente en contraste con la diversidad de la población de pacientes hematológicos.
Leucemia mieloide aguda, ensayo

Primer paciente con leucemia mieloide aguda curado gracias a la inmunoterapia T CAR

La T CAR seguida de trasplante de médula ósea logra que un paciente con LMA permanezca libre de enfermedad tras nueve meses de administrado el tratamiento.
Los pacientes de anemia con MDS se benefician de Luspatercept en la carga de transfusión.

Los pacientes de anemia con MDS se benefician de Luspatercept en la carga de...

Los resultados del ensayo MEDALIST, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, muestran que la terapia de unión a los ligandos de la superfamilia TGFβ reduce la carga de transfusión de eritrocitos en pacientes adultos con anemia de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (SMD) ) Con sideroblastos de anillo (RS).
Los varones con MPN tienen una supervivencia inferior en comparación con las mujeres.

Los varones con MPN tienen una supervivencia inferior en comparación con las mujeres.

Mientras que las neoplasias mieloproliferativas (MPN), que incluyen trombocitosis esencial (TE), policitemia vera (VP) y mielofibrosis primaria (PMF), comparten mutaciones JAK2 , MPL y CALR , grandes variaciones en la distribución del sexo, la edad en el diagnóstico, la evolución de la enfermedad y los resultados existe.

Suprema Corte ordena por 3a vez a Salud costear fármaco más caro del mundo

Pacientes de atrofia muscular espinal desplegaron ofensiva judicial para obtener medicación que detiene enfermedad.

Niveles de angustia altos entre pacientes con cáncer de riñón

Según los hallazgos de un estudio publicado en BJU International, muchos pacientes con carcinoma de células renales, el tipo más común de cáncer de riñón, experimentan altos niveles de angustia.
Innovador programa de designación de terapias de la FDA cambió el espacio de las enfermedades raras

Innovador programa de designación de terapias de la FDA cambió el espacio de las...

Friends of Cancer Research , una organización que ha sido fundamental en el desarrollo y la implementación de políticas dedicadas a garantizar que haya tratamientos seguros y efectivos para los pacientes que los necesitan más rápidamente como sea posible.
Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.