Comunicados
EMA revisando datos de seguridad para Lemtrada después de informes de efectos secundarios de tratamiento grave
Normalmente, Lemtrada se recomienda para pacientes con EM activa (aquellos que experimentan recaídas) y se administra mediante infusión intravenosa (goteo). Hasta ahora, la terapia ha sido aprobada en más de 30 países, incluida la Unión Europea en 2013 y los Estados Unidos en 2014.
Sobre asociaciones de pacientes
Entrevista a Enlace, asociación que atiende distrofia muscular Duchenne-Becker
El presidente de FEMEXER, Lic. David Peña Castillo, entrevista extensamente a la Lic. Graciela Méndez, directora estratégica de Enlace Distrofia
Funcionarios e instituciones públicas
Garantizar prueba de tamiz neonatal, pide Congreso capitalino a Salud
El Congreso de la Ciudad de México pidió a la Secretaría de Salud (SSA) garantizar la aplicación de la prueba tamiz neonatal, ya que permite la detección oportuna de padecimientos congénitos.
Trabajo con farmacéuticas
Noticias sobre la industria farmacéutica que es relevante para nuestra comunidad de enfermedades raras.
El tratamiento experimental de combinación para la leucemia mieloide aguda muestra potencial en un ensayo temprano
De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica AVEO Pharmaceuticals y la compañía de diagnóstico de cáncer de pulmón Biodesix publicaron recientemente los resultados del ensayo clínico Fase Ib que analiza una combinación de tratamiento para la leucemia mieloide aguda.
En los medios de comunicación
Se concede la designación de fármaco huérfano para el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne
Durante años, FibroGen ha estado investigando un medicamento llamado pamrevlumab. Creen que podría ser un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).
Trabajo internacional
Anunciando una nueva prueba para una amplia gama de trastornos metabólicos raros
De acuerdo con un artículo reciente en Check Orphan, las pruebas genéticas y bioquímicas se combinan en un nuevo método de pruebas metabólicas llamado panel CentoMetabolic.
Enfermedades raras
Descripción de cada una de las enfermedades raras (o poco frecuentes) catalogadas por Orpha.net, en nuestra página web. Para consultar nuestro catálogo completo, visite www.femexer.org/category/eerr/.
Un estudio demuestra que el moco, no las infecciones, infligen daño en la fibrosis quística
Según una historia de Medical Xpress, un estudio reciente realizado por investigadores de la Escuela de Medicina de la UNC ha ilustrado que la acumulación de moco pegajoso y anormal, junto con la correspondiente inflamación, es el principal desencadenante del daño pulmonar en pacientes con el raro trastorno quístico fibroso.
